La FDA pretende examinar sus políticas, programas y normativas vigentes para el desarrollo de medicamentos destinados a enfermedades raras. La Rare Disease Framework Initiative busca lograr una mayor coherencia en el asesoramiento y la revisión regulatoria para los laboratorios que elaboran expedientes de evidencia basados en poblaciones de pacientes muy reducidas.
Las enfermedades raras vuelven a ser un enfoque clave para la FDA. El ente regulador anunció el lanzamiento de su Rare Disease Framework Initiative, que tiene como objetivo desarrollar un sistema que otorgue a los pacientes una mayor participación y a las empresas una mayor claridad en el proceso regulatorio. Ver Press Release.
Se trata de una revisión de cómo la agencia evalúa medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras con el objetivo de lograr una mayor coherencia en el asesoramiento y la revisión para los patrocinadores que deben elaborar expedientes de evidencia basados en poblaciones de pacientes muy reducidas. Se hará hincapié en incorporar la experiencia de los revisores, las perspectivas de los pacientes en etapas más tempranas y recurrir en mayor medida a expertos externos en dichas enfermedades.
El alcance de la iniciativa abarca desde la interacción previa a la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) hasta las obligaciones posteriores a la aprobación y los requisitos relativos a química, fabricación y controles. Se abrirá un periodo de comentarios públicos con una reunión el 28 de octubre en su sede de White Oak. Por ahora no se propusieron directrices ni cambios normativos específicos, pero el resultado podría redefinir las expectativas en cuanto a la evidencia, la revisión y las inspecciones.
«Los pacientes con enfermedades raras y sus familias merecen un proceso regulatorio que aborde las particularidades de cada una de sus afecciones, manteniendo al mismo tiempo los rigurosos estándares de la FDA,» afirmó Amy Comstock Rick, directora del Rare Disease Innovation Hub, entidad que lidera la iniciativa. «Para estar a la altura de las circunstancias, es necesaria una visión audaz que replantee el marco de desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, basándose en los aprendizajes e hitos clave alcanzados hasta ahora. Este nuevo marco mejorará la coherencia y la previsibilidad tanto para los patrocinadores como para los pacientes».
Dicho centro lidera el trabajo en colaboración con el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER). Tras la reunión, la FDA tiene previsto organizar mesas redondas sectoriales y sesiones internas de evaluación. Entre los posibles resultados figuran la emisión de directrices nuevas o revisadas, modificaciones normativas, capacitación del personal y cambios organizativos.
