La FDA presentó los Principios de Evidencia de Enfermedades Raras y con la idea de acelerar la puesta en el mercado de tratamientos customizados para enfermedades ultra raras. Se apunta a que los sponsors reciban una orientación más clara sobre los tipos de evidencia que se pueden utilizar y ante la presencia de un reducido número de pacientes.
Las enfermedades raras siguen siendo un desafío para el desarrollo farmacéutico ya que cuanto menor sea la población de pacientes, más difícil resulta generar la evidencia de eficacia en pos de cumplir con los requisitos regulatorios mediante ensayos clínicos tradicionales.
En sintonía, y a poco de celebrarse el día de las Enfermedades Raras, que tiene lugar cada 28 de febrero, o en su defecto, los días 29 durante los años bisiestos, la FDA publicó un draft de directrices. Las mismas están orientadas a los sponsors que solicitan la aprobación de terapias individualizadas dirigidas mediante la generación de evidencia sustancial de eficacia y seguridad cuando los ensayos clínicos aleatorizados no sean factibles en función del reducido número de pacientes disponible. Ver Press Release
Desarrolladas e implementadas por el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos, CDER, y el Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, CBER, las medidas abordan la edición del genoma y las terapias basadas en ARN, así como los oligonucleótidos antisentido. Sin embargo, también deja abierta la posibilidad de que este marco se aplique a otras terapias personalizadas, siempre que aborden directamente la causa específica subyacente de la enfermedad.
«El presidente Trump prometió acelerar las curas para las familias estadounidenses, y lo estamos cumpliendo, especialmente para los niños con enfermedades ultra raras que no pueden permitirse esperar», afirmó el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy, Jr. Además, agregó, «estamos reduciendo la burocracia innecesaria, adaptando la normativa a la biología moderna y allanando el camino para que los tratamientos innovadores lleguen a los pacientes que más los necesitan».
El titular de la FDA, Marty Makary dijo que esta guía se constituye en un paso fundamental que la FDA está tomando en pos de adaptar el enfoque regulatorio a los pacientes con condiciones ultra-raras. Afirmó que la prioridad es eliminar barreras y ejercer flexibilidad regulatoria para fomentar los avances científicos y ofrecer más curas y tratamientos significativos para los pacientes con enfermedades raras.
Los criterios clave de la guía incluyen la identificación de la anomalía que causa la enfermedad y la demostración de que la terapia se dirige a la causa raíz o a la vía biológica inmediata. A su vez, requiere basarse en datos bien caracterizados de la historia natural en pacientes no tratados. Para su aprobación tradicional, las terapias deben demostrar una mejora en los resultados clínicos, el curso de la enfermedad o los biomarcadores, si se ha establecido que estos predicen el beneficio clínico.
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