Zanvastro de la empresa californiana Ionis Pharmaceuticals se convierte en el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Alexander, un trastorno neurológico poco frecuente que daña las células cerebrales. El inyectable bloquea la producción de la proteína ácida fibrilar glial (GFAP).
La FDA aprobó Zanvastro de Ionis Pharmaceuticals como el primer tratamiento para la enfermedad de Alexander, una trastorno genético raro que afecta la sustancia blanca del cerebro. El inyectable a base de zilganersen puede utilizarse para tratar a adultos y pacientes pediátricos. Ver Press Release.
La enfermedad de Alexander es un trastorno neurológico que daña las células cerebrales y causa problemas de movimiento, habla y deglución, que suele comenzar en la primera infancia. Según los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos, la afección afecta a menos de 1.000 personas en el país. Hasta ahora, el tratamiento se ha limitado principalmente al control de los síntomas.
Zanvastro actúa bloqueando la producción de la proteína ácida fibrilar glial (GFAP), que se acumula de forma anormal en el cerebro debido a una mutación genética y contribuye a la enfermedad. Se administra mediante inyección intratecal cada tres meses por un profesional.
En un estudio de fase temprana a avanzada, los pacientes que recibieron una dosis de 50 mg de Zanvastro mostraron una mejoría estadísticamente significativa en la velocidad de la marcha, evaluada mediante una prueba de marcha de 10 metros a las 61 semanas.
Brett P. Monia, el director ejecutivo de Ionis, resaltó en un comunicado que la aprobación marca el primer lanzamiento independiente de la cartera de productos neurológicos de la empresa de Carlsbad, California. «Subraya el potencial de nuestra tecnología dirigida al ARN para abordar enfermedades neurológicas graves sin opciones de tratamiento adecuadas,» agregó. Ver Press Release.
