Las terapias génicas están en la cresta de la ola y en consonancia hoy la EMA dio su aval a Waskyra. Se trata de un tratamiento one shot del Instituto de Terapia Génica San Raffaele Telethon, de Italia. Está indicado para el síndrome Wiskott-Aldrich, WAS.
Tras décadas de investigación en el Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Génica, SR-Tiget, de Milán, la Fondazione Telethon de Italia recibió su primer aval para Waskyra como terapia génica para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, WAS. Se convierte en la primera organización sin fines de lucro que ha superado todo el proceso, desde la investigación hasta la aprobación regulatoria, de una terapia génica.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano, CHMP, de la Agencia Europea de Medicamentos, EMA, recomendó la autorización de la terapia génica ex vivo para el tratamiento de personas de 6 meses o más con la enfermedad que presenten una mutación en el gen WAS. La decisión ofrece una nueva esperanza a los pacientes afectados por esta inmunodeficiencia primaria rara y potencialmente mortal. Ver Press Release
El WAS se observa casi exclusivamente en varones, e impide el correcto funcionamiento del sistema inmunitario del niño. Está causada por anomalías en el gen que produce la proteína WAS, presente en las células sanguíneas y ciertas células inmunitarias. Sin células inmunitarias normales, los pacientes corren un riesgo constante de contraer diversas infecciones, como neumonía, citomegalovirus y eccema. También presentan hematomas y sangrado con facilidad y tienen un mayor riesgo de desarrollar ciertos tipos de cáncer, como el linfoma.
Waskyra, a base de etuvetidigene autotemcel, se utiliza para tratar a pacientes para quienes un trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado, pero no se dispone de un donante compatible. Está elaborada a partir de células madre obtenidas de la sangre del propio paciente, que se modifican genéticamente para que puedan producir una proteína funcional asociada al síndrome WAS. Se administra una sola vez mediante infusión intravenosa.
La recomendación de la EMA se basa en datos de un programa de desarrollo clínico con 27 pacientes. El estudio principal fue un ensayo clínico de un solo brazo con 10 niños de entre uno y nueve años, respaldado por datos de otro ensayo clínico y un programa de acceso expandido con 17 pacientes de entre uno y 35 años. Los datos indicaron que la tasa anual de infecciones graves disminuyó de dos casos en los 12 meses previos al tratamiento a 0,15 casos entre 1 y 2 años después del tratamiento y a 0,12 casos entre dos y tres años después del tratamiento.
Waskyra contó con el apoyo de un programa piloto de la EMA para desarrolladores académicos y sin fines de lucro de medicamentos de terapia avanzada que abordan necesidades médicas no cubiertas. La opinión del regulador se remitirá ahora a la Comisión Europea para una decisión sobre la autorización de comercialización en la Unión Europea. Por otro lado, Waskyra está sigue en proceso de revisión por parte de la FDA desde marzo.
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