La FDA anunció la aprobación acelerada de Kresladi de Rocket Pharma como la primera terapia génica para la deficiencia grave de adhesión leucocitaria tipo 1, LAD-1, una enfermedad ultra rara que deja a los niños vulnerables a infecciones potencialmente mortales.
Kresladi de Rocket Pharma se convierte en la primera terapia génica aprobada por la FDA para el tratamiento de la deficiencia grave de adhesión leucocitaria tipo 1, LAD-1. El producto, a base de marnetegragene autotemcel, recibió la aprobación acelerada casi dos años después del rechazo inicial de la FDA por problemas de fabricación. Ver Press Release
El producto es una terapia génica ex vivo, lo que significa que las células madre sanguíneas de los pacientes deben recolectarse, enviarse a un laboratorio para ser modificadas genéticamente y luego devolverse para su reinfusión. Gracias a una flexibilización de las normas de la FDA, fue posible aprobar este tipo de producto.
La LAD-1 grave es una inmunodeficiencia primaria autosómica recesiva muy poco frecuente que deja a los niños vulnerables a infecciones potencialmente mortales. Los pacientes tienen niveles muy bajos de la proteína CD18, esencial para que ciertas células inmunitarias se adhieran al sitio de la lesión o infección. Quienes no reciben el tratamiento standard de un trasplante de células madre, que puede acarrear sus propias complicaciones, tienen una alta probabilidad de morir.
El nuevo tratamiento está aprobado únicamente para niños que no tienen un hermano compatible para poder recibir un trasplante. Aunque es probable que tenga un precio de millones de dólares por el tratamiento único, no generará grandes ganancias ya que se cree que la LAD-1 afecta solo a aproximadamente 1 de cada millón de personas. Rocket estima que se producen alrededor de 25 casos nuevos al año.
Sin embargo, la aprobación le otorgará a la compañía de New Jersey un vale de revisión prioritaria que puede utilizarse para obtener la aprobación de otro medicamento o vender a otra compañía por entre u$s 100 y 200 millones.
Kresladi recibió la aprobación acelerada a base de evidencia de que aumenta los niveles de CD18 y otra proteína en un tipo clave de célula inmunitaria, los neutrófilos. Aunque se estudió en solo nueve pacientes, obtuvo resultados positivos ya que, hasta la fecha, todos siguen vivos y sus tasas de infección se han reducido drásticamente. Rocket deberá cumplir con los requisitos posteriores a la comercialización para obtener la aprobación completa.
«La FDA continúa aplicando una importante flexibilidad regulatoria, según corresponda, tanto en la revisión química, de fabricación y control, CMC, como en la revisión clínica de las solicitudes de licencia», declaró Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, en el comunicado. «Para las enfermedades raras, la FDA considera poblaciones pequeñas de pacientes en ensayos clínicos y todas las fuentes de evidencia disponibles para impulsar tratamientos que cambien la vida, sin dejar de cumplir con sus rigurosos standards científicos».
