Zycubo, a base del histidinato de cobre, se convierte en la primera y única terapia aprobada por la FDA para la enfermedad de Menkes. Sentynl Therapeutics, el filial estadounidense de Zydus Lifesciences, adquirió el producto de Cyprium Therapeutics en 2023.
La FDA aprobó por primera vez a una terapia para el tratamiento de la enfermedad de Menkes. Se trata de Zycubo de Sentynl Therapeutics, la filial estadounidense de la empresa india Zydus Lifesciences. A base del histidinato de cobre, el producto está indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos con la enfermedad genética rara y a menudo mortal. Ver Press Release
La enfermedad de Menkes es un trastorno recesivo ligado al cromosoma X que resulta de mutaciones en el gen ATP7A, que impide la correcta absorción y transporte del cobre por el cuerpo. La afección provoca graves daños neurológicos y mortalidad precoz. Zycubo es una formulación inyectable subcutánea diseñada para restablecer el equilibrio del cobre y mantener sus niveles.
Matt Heck, el director ejecutivo de Sentynl, afirmó: «Sin cura conocida, la mayoría de los pacientes no tratados no sobreviven más allá de los tres años de edad. La aprobación de la FDA constituye una confirmación contundente de que ahora existe una terapia segura y eficaz para los pacientes que viven con esta devastadora enfermedad».
La aprobación se basó en datos clínicos que muestran una reducción de casi el 80% en el riesgo de muerte en pacientes que recibieron tratamiento temprano con Zycubo en comparación con un grupo de control externo sin tratamiento. La mediana de supervivencia global mejoró a 177,1 meses, frente a los 17,6 meses de los pacientes no tratados.
Sentynl adquirió Zycubo de Cyprium Therapeutics en 2023. El producto recibió las designaciones Terapia Innovadora, Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano por parte de la FDA. Zydus dijo que la aprobación refuerza su creciente presencia en el espacio de las enfermedades raras y que se alinea con su enfoque en avanzar en terapias innovadoras para necesidades médicas no satisfechas a nivel mundial.
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