La FDA concedió la aprobación acelerada a Yuviwel, una nueva terapia semanal de Ascendis Pharma para niños con un trastorno genético que causa enanismo. Hasta ahora, Voxzogo, un inyectable de BioMarin Pharmaceutical, fue el único producto aprobado para la enfermedad rara.
Ascendis Pharma, un laboratorio con sede en Hellerup, Dinamarca, recibió el aval de la FDA para un nuevo tratamiento para un tipo de enanismo en niños. Yuviwel es un inyectable que proporciona una exposición sostenida al péptido natriurético tipo C, lo que puede contrarrestar los efectos limitantes del crecimiento provocados por la mutación FGFR3 en la acondroplasia.
La acondroplasia es el tipo más común de enanismo de extremidades cortas. El trastorno es causado por una mutación genética que afecta a una proteína del cuerpo llamada receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos o FGFR3, y se presenta en 1 de cada 15,000 a 40,000 recién nacidos, según los Institutos Nacionales de Salud de EEUU. Ver Press Release.
Ascendis recibió el OK de la FDA bajo el programa de Aprobación Acelerada, lo que significa que tendrá que confirmar el beneficio clínico en ensayos posteriores a la aprobación. La luz verde se basó en un estudio de 52 semanas en niños de 2 a 11 años mostró una mejora estadísticamente significativa en la tasa de crecimiento anualizada en comparación con placebo. La compañía planea lanzar el producto en Estados Unidos a principios del segundo trimestre de 2026.
Hasta ahora, Voxzogo, de BioMarin Pharmaceutical, fue el único tratamiento aprobado para esta afección. El inyectable de BioMarin requiere una dosis diaria, mientras Yuviwel se desarrolló como una inyección semanal.
Con esta aprobación, Ascendis recibió un vale de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras (PRV), que la empresa danesa puede usar para solicitar la revisión de un medicamento posterior.
