El año avanza sin pausa, y su octavo mes dejó una variada lista de aprobaciones por parte de la FDA. Esta incluye novedosos tratamientos oncológicos, y nuevas opciones para pacientes con enfermedades raras, como la fibromialgia y el AEH.
Pharmabiz vuelve con su clásico relevo sobre las nuevas moléculas y tecnologías aprobadas por la FDA. En este caso se listan las novedades del mes de agosto.
En el octavo mes del año, la FDA anunció la aprobación acelerada de un nuevo inhibidor de la quinasa de la alemana Boehringer Ingelheim para un tipo de cáncer de pulmón. Hernexeos se establece como la primera terapia dirigida administrada por vía oral para pacientes con CPNM avanzado con mutación HER2 previamente tratados. Ver FDA: luz verde para Hernexeos de Boehringer Ingelheim
Además, Modeyso, de la irlandesa Jazz Pharmaceuticals, se convirtió en la primera terapia sistémica para un tipo de tumor raro. Estas cápsulas orales recibieron el OK de la FDA para tratar el glioma difuso de línea media con una mutación específica en adultos jóvenes y niños mayores de un año. Ver FDA: OK para Modeyso
Por otro lado, en agosto la estadounidense Ionis recibió el visto bueno de la FDA para Dawnzera. El medicamento a base de donidalorsen fue aprobado para ataques de angioedema hereditario, AEH, en adultos y mayores de 12, y se aplica a través de un autoinyector subcutáneo. Ver Press Release
Asimismo, en agosto, Brinsupri de la norteamericana Insmed fue avalado como el primer tratamiento dirigido para la bronquiectasia no asociada a la fibrosis quística. Resulta a su vez el primer inhibidor de DPP1, inaugurando una nueva categoría de medicamentos. Ver FDA: luz verde para Brinsupri
La biotech estadounidense Precigen recibió su primer aval con Papzimeos. El mismo se constituye en la primera inmunoterapia para tratar la enfermedad rara papilomatosis respiratoria recurrente. El vector adenoviral no replicante está diseñado para generar respuestas inmunitarias contra células infectadas por el virus del papiloma humano. Ver FDA: OK para Papzimeos
Y agosto también trajo consigo la autorización de Tonmya, de la norteamericana Tonix Pharmaceuticals. Esta resulta la primera nueva opción de tratamiento en más de 15 años para pacientes con fibromialgia. La terapia oral apunta a mejorar la calidad del sueño de los pacientes y reducir el dolor asociado con la enfermedad crónica. Ver FDA: aval para Tonmya
El último día hábil del mes, la FDA aprobó una versión subcutánea de Leqembi, un medicamento de la norteamericana Biogen e indicado para Alzheimer. El producto se administra en solo 15 segundos y se constituye en un gran avance respecto de la infusión que se aplica en una hora. Ver Press Release
El mismo día, Sanofi anunció la luz verde para Wayrilz para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad sanguínea rara trombocitopenia inmunitaria persistente o crónica, PTI, que han dejado de responder a tratamientos previos. A base de rilzabrutinib, el producto oral ataca la tirosina quinasa de Bruton, BTK, una proteína involucrada en la comunicación de las células inmunes. Sanofi obtuvo acceso a través de su acuerdo con Principia Biopharma en 2020. Ver Press Release
