Papzimeos, el primer producto de la biotech estadounidense Precigen, se convierte en la primera inmunoterapia para tratar la enfermedad rara papilomatosis respiratoria recurrente. El vector adenoviral no replicante está diseñado para generar respuestas inmunitarias contra células infectadas por el virus del papiloma humano.
La FDA dio la luz verde para la primera inmunoterapia de primera clase indicada para tratar la papilomatosis respiratoria recurrente, PRR. A base de zopapogene imadenovec, Papzimeos, de la biotech estadounidense Precigen, es un vector adenoviral no replicante de administración subcutánea diseñado para generar respuestas inmunitarias contra células infectadas con dos cepas del virus del papiloma humano, VPH, que causan la enfermedad.
La PRR es una enfermedad rara en la que crecen tumores benignos llamados papilomas en las vías respiratorias. Estos tumores suelen aparecer en la laringe y pueden provocar cambios en la voz, dificultad para respirar y obstrucción de las vías respiratorias. Hasta ahora no existían terapias aprobadas, salvo las cirugías repetidas para extirpar los tumores.
Según la FDA, se producen alrededor de 1.000 nuevos casos de RRP cada año en EE.UU, mientras que Precigen estima que alrededor de 27.000 adultos estadounidenses padecen esta afección actualmente. Ver Press Release de la FDA // Ver Press Release de Precigen
La aprobación se completó bajo la modalidad de revisión prioritaria y se derivó principalmente de un ensayo clínico abierto presentado en el congreso de la ASCO de este año que reveló una tasa de respuesta completa en 18 de los 35 sujetos inscritos, es decir el 51%, definida como la ausencia de necesidad de cirugía en los 12 meses posteriores a la finalización del tratamiento.
«No siempre se requieren ensayos aleatorizados para aprobar productos médicos, y esta aprobación es prueba de esa filosofía», declaró Vinay Prasad, quien se acaba de reincorporar como director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, CBER, de la FDA dos semanas después de su renuncia en medio de una campaña de desprestigio por políticos de la derecha en EE.UU.
«La FDA siempre exigirá el estudio clínico correcto para el producto médico y la enfermedad específicos», añadió Prasad. «Nuestros requisitos para los productos administrados a decenas de millones de personas sanas serán diferentes a los de los productos administrados a, como máximo, cientos o miles de pacientes con enfermedades específicas».
Papzimeos es la primera terapia aprobada de Precigen, que tiene su headquarters en Germantown, Maryland. La empresa tiene una plataforma de terapia génica AdenoVerse, disponible comercialmente y un programa de seguimiento dirigido a los cánceres de cuello uterino y orofaríngeo asociados al VPH en fase 2.
