La FDA avaló a Kygevvi de UCB como el primer medicamento dirigido al tratamiento de la deficiencia de timidina quinasa 2, que provoca debilidad muscular. El producto expande la cartera de enfermedades raras de la empresa belga.
El laboratorio belga UCB se consolida en las terapias para enfermedades ultra raras con un nuevo aval de la FDA. Recibió la aprobación en EE.UU para Kygevvi, que se convierte en el primer medicamento dirigido al tratamiento de la deficiencia de timidina quinasa 2, TK2d, una enfermedad mitocondrial genética que provoca debilidad muscular.
Kygevvi es una solución oral compuesta por los nucleósidos de pirimidina doxecitina y doxribtimina, que se integran en el ADN mitocondrial del músculo esquelético. Este enfoque demostró restaurar el número de copias de ADN mitocondrial en ratones, explicó la empresa. Ver Press Release
El producto está indicado para adultos y pacientes pediátricos que hayan presentado síntomas antes de los 12 años. Según la empresa, cuando la TK2d aparece a edades tempranas, aumenta el riesgo de una rápida progresión y muerte. Puede ser mortal en los tres años posteriores a la aparición de los síntomas. Se estima que afecta a 1.64 de cada millón de personas, y repercute en la capacidad de los pacientes para caminar, comer y respirar de forma independiente.
La aprobación se basa en los resultados de un ensayo de fase 2 que demostró que el producto redujo el riesgo de muerte en un 86% al comparar los resultados de los pacientes con un grupo de control externo de pacientes no tratados.
UCB prevé lanzar Kygevvi en el primer trimestre del próximo año. También espera el aval de la EMA en Europa.
La compañía belga ya experimentó un crecimiento fuerte en el último año gracias a Bimzelx para la psoriasis en placas y Rystiggo y Zilbrysq para la miastenia gravis, todos aprobados por la FDA en 2023. Otros productos incluyen Fintepla para los síndromes de Dravet y de Lennox-Gastaut. La empresa registró un aumento del 25% en sus ingresos durante el primer semestre de este año. Ver resultados
