En un ensayo publicado en el New England Journal of Medicine, el director de la FDA Martin Makary y el director médico y científico Vinay Prasad anunciaron una nueva vía regulatoria para las terapias de edición genética personalizadas. La «vía del mecanismo plausible» está diseñado para acelerar el proceso de aprobación.
La FDA reveló un nuevo programa que podría generar un cambio radical en la forma en que se desarrollan y aprueban las terapias de edición genética personalizadas. Denominado «vía del mecanismo plausible», la iniciativa fue anunciada por el director de la FDA Martin Makary y el director médico y científico Vinay Prasad en un artículo publicado en el New England Journal of Medicine. Ver artículo (require suscripción)
El programa busca acelerar el proceso de lanzar productos para una sola persona al permitir que los laboratorios se basen en estudios con muestras pequeñas con un diseño adecuado en lugar de ensayos aleatorizados. Los estudios se fundamentarán en la plausibilidad biológica y las mejoras clínicas observadas en los primeros pacientes.
La nueva vía del mecanismo plausible permitiría a la agencia aprobar la comercialización una vez que los fabricantes demuestren el éxito con varios pacientes consecutivos. Después de recibir el OK, las empresas tendrán que recopilar evidencia del mundo real para confirmar la eficacia continua y detectar posibles problemas de seguridad.
«Las regulaciones actuales son onerosas e innecesariamente exigentes,» escribieron Makary y Prasad. «Para los pacientes y sus familias, no hay tiempo que perder.»
Se espera que esta vía amplíe significativamente el éxito reciente del tratamiento individual de «Baby KJ», quien fue el primer paciente en el mundo en recibir una terapia génica personalizada basada en CRISPR (en este caso para tratar la enfermedad rara deficiencia de CPS1). Ver Press Release del Children’s Hospital de Philadelphia.
Si bien la FDA dará prioridad a las enfermedades raras – en especial a las mortales o asociadas con discapacidades infantiles graves – la vía también estará disponible para enfermedades comunes, particularmente aquellas para las que no existen tratamientos alternativos o donde hay una necesidad considerable no cubierta, escribieron los funcionarios de la FDA.
Según el artículo, solo las enfermedades cuya causa biológica se conozca estarán consideradas para esta vía. El artículo carece de más detalles: los laboratorios tendrán que solicitar reuniones con la FDA para analizar cómo la nueva vía podría afectar el desarrollo de sus plataformas.
