Anktiva de ImmunityBio se convierte en el primer tratamiento aprobado por la FDA específicamente para el cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC) de alto grado de tipo exclusivamente papilar en pacientes que no responden al BCG. La ampliación sigue un aval en 2024 para tratar pacientes con NMIBC que presenta carcinoma in situ (CIS), con o sin tumores papilares.
La FDA autorizó una expansión para Anktiva, la inmunoterapia de ImmunityBio para el cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC). La agonista del receptor de interleucina-15 originalmente recibió un aval en abril de 2024 en combinación con el bacilo de Calmette-Guérin (BCG) para el tratamiento de pacientes adultos que no responde al BCG y que presenta carcinoma in situ (CIS) con o sin tumores papilares. Ahora, se convierte en el primer producto aprobado específicamente para el NMIBC papilar de alto grado que no responde al BCG.
Para ampliar la indicación, la FDA adoptó un enfoque novedoso en la evaluación, según señaló en el comunicado de prensa. La nueva vía regulatoria permitió que ImmunityBio evitara realizar un costoso ensayo clínico de fase 3, proceso que su competidor, Johnson & Johnson, está llevando a cabo actualmente. A cambio, la agencia se basó en las similitudes entre el CIS y la enfermedad exclusivamente papilar dentro del NMIBC para llegar a una decisión favorable.
En el comunicado, la FDA hizo referencia nuevamente a los resultados de la cohorte A del ensayo clínico fundamental Quilt-3.032 que permitieron la aprobación inicial del régimen de Anktiva más BCG en el 2024. Entre 77 pacientes con NMIBC (CIS, con o sin enfermedad papilar), se informó una tasa de respuesta completa del 62%, una duración de la respuesta a los 12 meses del 48% entre los pacientes que lograron una respuesta completa y una tasa del 40% a los 24 meses. Ver Press Release.
«Si bien los tumores papilares de alto grado y el CIS presentan características arquitectónicas de crecimiento distintas, ambos se consideran carcinomas uroteliales agresivos; a menudo coexisten y, desde el punto de vista patológico, pueden resultar difíciles de distinguir», señaló la FDA. «Basándose en las características clínicas y no clínicas que comparten estos dos tipos histológicos, la FDA concluyó que la demostración previa de eficacia en pacientes con NMIBC que no responde al tratamiento con BCG y que presenta CIS, podría extrapolarse a pacientes con enfermedad papilar de alto grado que tampoco responden al tratamiento con BCG».
La decisión de la FDA se produjo tras un taller organizado por la agencia en mayo. Durante el debate, los expertos indicaron que el NMIBC con CIS y el NMIBC papilar son similares; asimismo, los médicos señalaron que, en la práctica clínica, ya tratan a pacientes con enfermedad exclusivamente papilar con el uso off-label de terapias para el CIS aprobadas por la FDA.
Inlexzo, un medicamento con device de liberación prolongada de J&J, obtuvo la aprobación de la FDA para el NMIBC con CIS en septiembre de 2025, y el laboratorio espera los resultados de un ensayo de fase 3 en NMIBC de alto grado de tipo exclusivamente papilar antes de terminar el año. Sin embargo, la postura actual de la FDA sugiere que dicho ensayo resultaría innecesario.
