La FDA aprobó Pimjetmi, un inhibidor oral de CSF-1R de la alemana Merck KGaA, para adultos con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT, por sus siglas en inglés) sintomático. El producto está indicado para casos en los que la extirpación quirúrgica podría provocar un empeoramiento de las limitaciones funcionales o una morbilidad grave.
El TGCT es un tumor poco frecuente, generalmente benigno, que se origina en la sinovial de las articulaciones, las vainas tendinosas y las bolsas sinoviales. Aunque por lo general no se disemina a órganos distantes, puede crecer dentro de las articulaciones afectadas, causando dolor, hinchazón, rigidez y una movilidad reducida. La cirugía es el tratamiento principal para muchos pacientes; sin embargo, los tumores difusos o de difícil acceso pueden ser complejos de extirpar y presentan riesgo de recurrencia.
A base de pimicotinib, Pimjetmi ya recibió aprobaciones en China, Canadá y Suiza. El aval de la FDA se basó en los datos del ensayo de fase III, en el que la tasa de respuesta objetiva, evaluada por un comité de revisión independiente y enmascarado fue del 56% con el fármaco de Merck, frente al 3% con el placebo en la semana 25. Ver Press Release.
El tratamiento también mejoró otros indicadores, como el rango de movimiento relativo, el funcionamiento físico y el dolor, en comparación con el placebo. El seguimiento a largo plazo reveló que el 77% de los pacientes que habían respondido en la semana 25 mantuvieron el beneficio clínico tras 12 meses. Las reacciones adversas más frecuentes incluyeron prurito, erupción cutánea, hinchazón facial y periorbitaria. La ficha técnica aprobada por la FDA incluye advertencias sobre hepatotoxicidad y toxicidad embriofetal.
En 2025, Merck ejerció una opción para adquirir los derechos de comercialización a nivel mundial de la terapia, propiedad de Abbisko Therapeutics, por u$s 85 M. Ya había obtenido la licencia para su comercialización en China anteriormente.
