Las terapias génicas continúan en la cresta de la ola y la suiza Novartis sigue sumando estrellas en este segmento. Ahora la FDA le aprobó Itvisma, indicada en casos de atrofia muscular espinal y con una mutación específica.
La FDA aprobó la nueva terapia génica de Novartis para pacientes con un trastorno muscular poco común. Itvisma fue aprobada para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal, AME, de dos años o más que presenten una mutación confirmada en el gen de la neurona motora de supervivencia 1, SMN1. Ver Press Release
El nuevo producto es la primera terapia de reemplazo génico disponible para la población general. Contiene el mismo principio activo que Zolgensma, la terapia del laboratorio suizo que fue aprobada por la FDA en mayo de 2019 para el tratamiento de pacientes con AME menores de dos años.
Ambas terapias reemplazan el gen SMN1, lo que ofrece el potencial de reducir la necesidad de tratamiento crónico asociado con otras terapias disponibles. A diferencia de Zolgensma, que se administra por vía intravenosa según el peso del paciente, Itvisma es una formulación concentrada que se administra directamente al sistema nervioso central a través de la médula espinal. Así, no es necesario ajustar la dosis al peso del paciente.
El nuevo tratamiento tendrá un precio de lista de u$s 2.59 millones, en comparación con los u$s 2.1 millones para Zolgensma, que generó ingresos de u$s 925 millones en los primeros nueves meses de 2025. Ver resultados trimestrales de Novartis
La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular genética rara causada por la mutación o ausencia del gen SMN1, el cual es responsable de la producción de una proteína necesaria para la función muscular. Es la principal causa genética de muerte infantil y aproximadamente 9.000 personas en EE.UU tienen la enfermedad.
En un ensayo clínico en fase avanzada, Itvisma produjo una mejora estadísticamente significativa de 2.39 puntos en una escala que evalúa la capacidad motora y la progresión de la enfermedad.
Con la nueva aprobación, Novartis ya supera a Bluebird Bio como la empresa con más terapias génicas aprobadas por la FDA. Además de Zolgensma y Itvisma, el laboratorio suizo cuenta con Kymriah, la terapia CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma de células B, y Luxturna para pérdida de visión debido a una distrofia retiniana hereditaria asociada a la mutación RPE65 bialélica. Tiene 20 candidatos más en su pipeline. Ver Pipeline de Novartis
El origen de su liderazgo en el área fue la adquisición de AveXis en mayo de 2018. La multi cambió el nombre de la unidad a Novartis Gene Therapies en septiembre de 2020 para reflejar la creciente importancia de las terapias génicas en su cartera. Ver Novartis completa deal AveXis
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