La FDA aprobó el primer producto de Crinetics, una empresa de California. Se trata de Palsonify, que se convierte en una nueva opción para el tratamiento de la enfermedad rara acromegalia, similar al gigantismo infantil.
Crinetics realizará su debut comercial después de la aprobación de un tratamiento innovador para la acromegalia, un trastorno de crecimiento poco común. La FDA autorizó el primer producto de la empresa californiana, Palsonify, a base de paltusotina, como tratamiento de primera línea para adultos con acromegalia para quienes la cirugía no funcionó o no es una opción. Ver Press Release.
El producto es un agonista selectivo del receptor de somatostatina tipo 2. A diferencia de otros fármacos de somatostatina que constituyen la mayor parte de las opciones de tratamiento actuales, es una terapia de molécula pequeña, no peptídica, que se puede administrar por vía oral, lo que evita que los pacientes tengan que administrarse inyecciones frecuentes y, a menudo, dolorosas.
La acromegalia es una afección rara causada por un tumor benigno en la hipófisis, que provoca una sobreproducción de la hormona del crecimiento en el cerebro. Este exceso pasa al torrente sanguíneo e induce al hígado a producir un exceso de factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1), lo que a su vez provoca un crecimiento excesivo de los tejidos del paciente.
La afección es similar al gigantismo infantil, pero, dado que los huesos en los adultos que desarrollan acromegalia ya han dejado de crecer, las manos, los pies y la cara suelen agrandarse. Esta afección también puede provocar problemas articulares y el crecimiento del corazón, lo que a su vez puede provocar problemas cardiovasculares y otros efectos negativos para la salud. Crinetics estima un mercado potencial estimado de 11.000 pacientes en los EEUU.
La empresa obtuvo la aprobación gracias a los datos de dos ensayos de fase 3 que analizaron su seguridad y eficacia en pacientes con acromegalia tratados previamente y sin tratamiento médico, respectivamente. Palsonify proporcionó un control bioquímico rápido y fiable y demostró una eficacia sostenida en ambos estudios, según informó Crinetics en un comunicado.
Los pacientes que recibieron Palsonify reportaron reducciones significativas en los síntomas de acromegalia, como dolores de cabeza, dolor articular, sudoración, fatiga, debilidad, hinchazón y entumecimiento u hormigueo, según las mediciones aprobadas por la FDA.
Crinetics espera que el medicamento esté disponible en EEUU a principios de octubre. A diferencia de muchos pequeños desarrolladores que optan por licenciar sus productos, la empresa está pilotando el lanzamiento de Palsonify en solitario, con el objetivo de utilizar las ventas para respaldar el resto de su desarrollo. La compañía ha contratado al fabricante Sanwa Kagaku Kenkyusho para co-comercializar el producto en Japón.
