La FDA sigue la EMA de Europa en avalar Waskyra de la Fondazione Telethon de Italia. El producto es la primera terapia génica autorizada para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, WAS, una enfermedad rara y potencialmente mortal que afecta casi exclusivamente a varones.
Tres semanas después del aval de la Agencia Europea de Medicamentos, EMA, la FDA anunció su aprobación de Waskyra, la primera terapia génica para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, WAS. Ver Press Release
El producto fue desarrollado por la Fondazione Telethon de Italia, una organización sin fines de lucro. Está indicado para el tratamiento de personas de 6 meses o más con la enfermedad que presenten una mutación en el gen WAS y para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas, TCMH, es apropiado pero no hay disponible un donante compatible con el antígeno leucocitario humano, HLA.
La agencia resaltó que ejerció la flexibilidad regulatoria para aprobar el producto, incluyendo la autorización del uso de datos relevantes de fabricación y calidad de otro producto ya aprobado, que se justificaba como suficientemente representativo de Waskyra.
Según Vinay Prasad, el Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. «La FDA continúa ejerciendo flexibilidad en el enfoque regulatorio para las enfermedades raras, considerando todas las fuentes de datos disponibles, incluyendo, según corresponda, los datos de los programas de acceso ampliado, para facilitar el avance de tratamientos que cambian la vida, garantizando al mismo tiempo el cumplimiento de los requisitos científicos».
El WAS es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal causada por mutaciones en el gen WAS. Se observa casi exclusivamente en varones y se caracteriza por sangrado, eccema, infecciones recurrentes y una mayor susceptibilidad a la autoinmunidad y a las neoplasias malignas linforreticulares.
A base de etuvetidigene autotemcel, Waskyra está elaborada a partir de células madre obtenidas de la sangre del propio paciente, que se modifican genéticamente para que puedan producir una proteína funcional. Se administra una sola vez mediante infusión intravenosa.
El producto recibió su primer aval mundial desde la EMA a mediados de noviembre mediante un programa piloto para desarrolladores académicos y sin fines de lucro de medicamentos de terapia avanzada que abordan necesidades médicas no cubiertas. Ver EMA: OK para terapia génica Waskyra
