Atebrioz de Mirum Pharmaceuticals recibió el OK de la FDA para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). Se trata del segundo producto obtener un aval para la enfermedad ultrarrara en poco más de un mes, después de Pasatru de Regeneron a finales de agosto.
La FDA aprobó Atebrioz, un producto oral de Mirum Pharmaceuticals, para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). A base de zilurgisertib, el medicamento está indicado para pacientes de 12 años en adelante. Ver Press Release
La FOP es una enfermedad genética ultrarrara que provoca que los músculos, tendones y ligamentos se transformen gradualmente en hueso, lo que limita el movimiento y causa la fusión de articulaciones y comprime los nervios, causando dolor crónico. Suele diagnosticarse en la primera infancia, y los pacientes pueden experimentar una pérdida significativa de movilidad de la noche a la mañana. Según datos de Mirum, unas 300 personas en Estados Unidos y 900 personas en todo el mundo padecen la enfermedad.
Atebrioz se administra una vez al día. Bloquea la quinasa 2 similar al receptor de activina (ALK2), una proteína que presenta una actividad anómala en la mayoría de los pacientes con FOP y que impulsa la formación de hueso fuera del esqueleto.
Se trata del segundo nuevo aval de la FDA para la FOP en poco más de un mes. A finales de agosto, Regeneron recibió el OK para Pasatru, que se administra mediante perfusión mensual. La única otra opción actual es el producto oral Sohonos de Ipsen, aprobado por la FDA en el 2023. Sohonos está aprobado para determinados niños y adultos, mientras que Pasatru cuenta con aprobación para adultos.
Mirum obtuvo la licencia de Atebrioz de manos de Incyte a principios de este año mediante un pago inicial de u$s 16 M, además de posibles pagos por hitos y regalías sobre las ventas. La aprobación se basó en un estudio con 63 pacientes en el que Atebrioz redujo significativamente la formación de nuevo hueso en comparación con el placebo a las 24 semanas.
