Tras un retraso regulatorio el mes pasado, KalVista Pharmaceuticals recibió el aval de su primer producto. Ekterly se convierte en la primera opción de tratamiento oral a demanda para los ataques agudos del trastorno inflamatorio raro angioedema hereditario (AEH).
La FDA aprobó Ekterly de KalVista Pharmaceuticals como el primer tratamiento oral a demanda para la enfermedad inflamatoria angioedema hereditario (AEH). A base de sebetralstat, el producto es un inhibidor de la calicreína plasmática. Se espera que ofrezca una alternativa más cómoda a los tratamientos inyectables, como Berinert de CSL, Cinryze de Takeda y Ruconest de Pharming Group, que se administran por vía intravenosa, así como los subcutáneos como Kalbitor y Firazyr de Takeda. Ver Press Release
Una decisión sobre Ekterly estaba prevista el mes pasado pero sufrió una demora debido a la carga de trabajo y los recursos limitados del regulador después de los layoffs impuestos por el presidente Donald Trump. El laboratorio de Massachusetts ahora espera lanzar su primer producto de forma inmediata con un costo de u$s 16.720 por dosis, en comparación con otros tratamientos que cuestan entre $11.000 y $17.000.
El AEH es una enfermedad genética rara que provoca una deficiencia o disfunción de la proteína inhibidora de la esterasa C1 (C1INH). Causa episodios dolorosos y debilitantes de inflamación tisular en diversas partes del cuerpo, que pueden ser potencialmente mortales según la zona afectada. Afecta a unas 8.000 personas en Estados Unidos.
La aprobación de Ekterly marca un «momento decisivo para las personas con AEH», declaró Ben Palleiko, director ejecutivo de KalVista, en un comunicado, destacando la capacidad del fármaco para tratar los ataques «desde el momento en que comienzan los síntomas, dondequiera que se encuentren». Asegura que la dosificación oral simplificada tiene el potencial de convertir el producto en un «tratamiento fundamental» para la enfermedad.
La aprobación se basa en los datos del ensayo de fase 3 KONFIDENT, en el que el producto demostró un alivio más rápido de los síntomas, una reducción de la gravedad y una resolución más rápida en comparación con el placebo. También pareció ser bien tolerado y tuvo un perfil de seguridad similar al del placebo, afirmó KalVista.
