La FDA aprobó Redemplo, el primer producto de Arrowhead Pharmaceuticals y el segundo tratamiento autorizado para tratar el síndrome de quilomicronemia familiar. La terapia de ARN de interferencia pequeño, ARNip, competirá con Tryngolza de Ionis, que recibió el aval del regulador estadounidense en diciembre de 2024. Arrowhead ya enfrenta una batalla legal contra su rival.
Con el aval de la FDA, Arrowhead Pharmaceuticals de California entra en el mercado comercial por primera vez. Redemplo recibió la luz verde para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar, FCS, una enfermedad genética que causa niveles extremadamente altos de grasa en la sangre.
A base de plozasiran, el medicamento de ARN de interferencia pequeño, ARNip, fue aprobado como complemento de la dieta para reducir los triglicéridos en adultos que viven con esta enfermedad rara, que afecta a unas 6.500 personas en EE.UU, según informó Arrowhead. Ver Press Release
Las personas con FCS presentan niveles de triglicéridos que pueden ser de 10 a 100 veces superiores a lo normal. En consecuencia, tienen un riesgo considerablemente mayor de desarrollar pancreatitis aguda, recurrente y potencialmente mortal.
Redemplo se administra mediante una inyección subcutánea una vez cada tres meses y puede administrarse en el hogar. La aprobación también valida el enfoque de Arrowhead para la administración de siRNA con su plataforma de molécula de ARN de interferencia dirigida, TRiM.
Sin embargo, la situación se complica ya que el producto de Arrowhead competirá directamente con Tryngolza, el primer producto propio de Ionis Pharmaceuticals. El fármaco antisentido conjugado con un ligando dirigido al ARN de Ionis fue aprobado por la FDA en diciembre de 2024 como el primer medicamento específico para el síndrome de quilomicronemia familiar. Ambos productos están diseñados para reducir la producción de la proteína APO. Ver FDA: luz verde para Tryngolza de Ionis
Los rivales ya se enfrentaban en los tribunales ya que en septiembre presentaron demandas cruzadas. Ionis alegó que Arrowhead copió su tecnología patentada de ARNm, y solicitó a un tribunal de California una indemnización por daños y perjuicios por un monto no especificado. Por su parte, Arrowhead argumentó que la patente de Ionis era «inválida y no infringida por la comercialización planificada de Redemplo». Ver Press Release
Ionis informó que las ventas de Tryngolza alcanzaron los u$s 32 millones en el tercer trimestre del año. Para todo 2025, la compañía estima ingresos de entre u$s 85 y 95 millones. Mientras tanto, Arrowhead planea lanzar su medicamento en EE.UU. antes de que finalice el año. Tendrá costo anual de lista de u$s 60.000. Ver Press Release de Ionis
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