La FDA aprobó una nueva indicación para Omisirge de la empresa israelí Gamida Cell. El producto, originalmente aprobado en 2023 para reducir el riesgo de infección en pacientes con cáncer de sangre durante el trasplante de células madre hematopoyéticas, se convierte en la primera terapia celular avalado para el tratamiento del la anemia aplásica grave (AAG).
La empresa israelí Gamida Cell recibió una expansión para Omisirge en EEUU. La FDA aprobó la terapia basada en células madre para tratar la anemia aplásica grave (AAG).
La aprobación se produce más de dos años después de la aprobación original del producto como el primer tratamiento para reducir el riesgo de infección en pacientes con cáncer de sangre durante el trasplante de células madre hematopoyéticas. En este lapso de tiempo, la empresa dejaba de cotizar en bolsa y pasó a ser una filial de la firma privada londinense Ayrmid. Ver Press Release.
La anemia aplásica grave es un trastorno hematológico poco común y potencialmente mortal en el que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas. Si bien el trasplante de células madre ofrece una posible cura, muchos pacientes carecen de un donante hermano compatible, afirmó Ayrmid.
La nueva aprobación de Omisirge se basa en un estudio unicéntrico de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de EEUU, que demostró que la terapia celular proporcionó una recuperación hematopoyética sostenida e independencia transfusional en el 86 % de los pacientes. El tratamiento también ayudó a los pacientes a lograr una rápida recuperación de neutrófilos tras el trasplante, con una mediana de 11 días.
No se registraron casos de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda o crónica grave en el estudio, según declaró Ayrmid. Joe Wiley, director ejecutivo de la empresa afirmó en un comunicado que la aprobación «tiene un impacto potencialmente transformador en los pacientes» dada la «rápida y sostenida recuperación de los recuentos sanguíneos observada.” Ver Press Release.
En previsión del aumento de la demanda en EEUU, Gamida anunció una asociación con el fabricante externo RoslinCT, que comenzará la producción comercial en sus instalaciones de terapia celular en Hopkinton, Massachusetts, en 2027.
Además de Omisirge de Gamida, Ayrmid tiene un acuerdo de licencia con BioLineRx para comercializar su terapia celular Aphexda. El tratamiento, aprobado por la FDA en 2023, se utiliza junto con el factor estimulante de colonias (CSF) filgrastim para movilizar células madre hematopoyéticas a sangre periférica para su recolección y trasplante autólogo en pacientes con mieloma múltiple.
A principios de este año, Ayrmid propuso adquirir Bluebird Bio, pero la especialista en terapias génicas optó por una oferta menor de Carlyle y SK Capital después de que Ayrmid no consiguiera financiación y no presentara una oferta vinculante tras el período de diligencia debida.
