La FDA anunció hoy su aprobación de la primera terapia sistémica para un tipo de tumor raro. Modeyso de la irlandesa Jazz Pharmaceuticals está indicado para tratar el glioma difuso de línea media con una mutación específica en adultos jóvenes y niños mayores de un año.
La irlandesa Jazz Pharmaceuticals recibió el aval de la FDA para Modeyso como tratamiento para el glioma difuso de línea media (DMG). El producto se convierte en la primera terapia sistémica aprobada para tratar la enfermedad en adultos y niños mayores de un año con una mutación H3 K27M que ha progresado a pesar de tratamientos previos.
El DMG es un tumor cerebral poco común y agresivo que afecta principalmente a niños y adultos jóvenes. Se desarrolla en las estructuras de la línea media del cerebro, como el tronco encefálico, el tálamo y la médula espinal. Se estima que 3.940 personas viven con este tumor en Estados Unidos, según datos de los NIH. Ver Press Release.
Modeyso se administra en cápsulas orales una vez a la semana. La aprobación amplía la cartera de terapias oncológicas de Jazz más allá de sus productos para ciertos cánceres de sangre y pulmón. El laboratorio, que está radicado en Irlanda, adquirió el fármaco en marzo mediante la compra de Chimerix por u$s 935 millones.
La decisión de la FDA se basó en los datos de 50 pacientes en cinco estudios clínicos, que demostraron que el producto ayudó a reducir el tamaño de los tumores en aproximadamente el 22% de los casos. Entre quienes respondieron, el beneficio tuvo una duración mediana de poco más de 10 meses. Se espera que la terapia esté disponible en EEUU en las próximas semanas.
