En abril se desaceleró el ritmo de aprobaciones en la FDA. La nueva lista surge mientras el organismo se acomoda a los cambios de autoridades registrados en la era Trump y tras haber elegido a Martin Makary como su nuevo titular.
La FDA experimentó un mes de pocas autorizaciones para productos nuevos. El foco del organismo estuvo puesto en el anuncio de cambios en sus políticas. Sin embargo, hay varios productos relevantes. Ver Steele como jefe de Vacunas | Ver FDA: ¿fin de pruebas con animales?
La suiza Novartis recibió la aprobación acelerada de la FDA para Vanrafia como el primer antagonista selectivo del receptor de endotelina A para la reducción de la proteinuria en la nefropatía primaria por IgA. Diseñado para administración oral una vez al día y para utilizarse junto con otras opciones de tratamiento de apoyo, es la tercera aprobación en ocho meses para la cartera de enfermedades renales del laboratorio suizo después de dos avales para Fabhalta. Ver FDA aprueba Vanrafia
Por otro lado, la FDA aprobó Anniko, de la china Akeso Biopharma. Es así que penpulimab-kcqx, el anticuerpo monoclonal diferenciado PD-1, está autorizado en combinación con quimioterapia como el tratamiento de primera línea para el carcinoma nasofaríngeo no queratinizante (CNP). Es el primer producto desarrollado por Akeso en recibir el aval en Estados Unidos, aunque en su tierra natal estaba aprobado desde el 2021. Ver Press Release
Asimismo, el regulador autorizó Zevaskyn de la estadounidense Abeona Therapeutics, indicado para un trastorno de la piel poco común. La nueva terapia génica es un tratamiento para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva, una enfermedad causada por un defecto en gen COL7A1, el que causa una piel extremadamente frágil, con ampollas y desgarros que forman grandes heridas. La terapia involucra la introducción de genes COL7A1 sanos en las células de la piel para trasplantarlos al paciente a través de un injerto. Las opciones de tratamiento actuales incluyen Vyjuvek de Krystal Biotech. Ver Press Release.
La norteamericana J&J recibió el aval para Imaavy, un medicamento que se constituye en la primera aprobación para la multi en el año. El mismo está dirigido a personas con miastenia gravis generalizada y está indicado para personas con anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK, los cuales representan más del 90% de la población con MGg positiva, según estimaciones de J&J. Imaavy es un anticuerpo bloqueador de FcRn, la proteína responsable de la circulación de los anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG). Ver FDA: OK para Imaavy de J&J
