La FDA aprobó una dosis más alta de Spinraza, el blockbuster de Biogen para la atrofia muscular espinal. El aval podría dar un nuevo impulso al producto para enfrentar la competencia de Evrysdi de Roche y las terapias génicas Zolgensma e Itvisma de Novartis.
Más de 9 años después de su primera aprobación de la FDA, Spinraza de Biogen estará disponible en una dosis más alta. El nuevo régimen avalado por el regulador estadounidense utiliza dos dosis iniciales de 50 miligramos administradas con 14 días de diferencia, seguidas por una dosis de mantenimiento de 28 miligramos cada cuatro meses, en comparación con la dosis actual de 12 mg. Ver Press Release
Spinraza es una terapia con oligonucleótidos antisentido, ASO, indicada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Es uno de los productos más emblemáticos de Biogen, con sede en Cambridge, Massachusetts, pero en 2025 sus ventas cayeron a u$s 1,55 mil M en comparación con u$s 1,57 mil M en 2024.
La nueva dosis estará disponible en EE.UU. en las próximas semanas. Supone un impulso para la multi, que se enfrenta a una creciente competencia por el producto oral Evrysdi de Roche y las terapias génicas Zolgensma e Itvisma de Novartis. Una dosis más alta podría contrarrestar el efecto decreciente que experimentan los pacientes.
La FDA había rechazado la solicitud el año pasado, cuando pidió revisiones al módulo de fabricación y control de productos químicos. La luz verde anunciada hoy se basó en datos de ensayos clínicos de fase intermedia a avanzada que demostraron que la dosis más alta mejoraba significativamente la función motora en comparación con pacientes no tratados, con un perfil de seguridad similar.
Según Reuters, Biogen lanzará el vial de 28 mg a un precio de lista de aproximadamente u$s 152 mil, el mismo que el del vial de 12 mg, y el vial de 50 mg a u$s 271 mil. Ver artículo
La atrofia muscular espinal afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento, así como a los músculos utilizados para hablar, caminar, tragar y respirar. Spinraza se administra mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo para aumentar los niveles de proteínas esenciales para la supervivencia de las neuronas motoras y ralentizar la progresión de la enfermedad.
