Tryngolza de Ionis Pharmaceuticals recibió su primer aval de la FDA en 2024 para tratar el síndrome de quilomicronemia familiar. Ahora se convirtió en el primer producto aprobado para reducir los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda en adultos con hipertrigliceridemia grave.
La FDA aprobó el uso de Tryngolza de Ionis Pharmaceuticals en combinación con la dieta para reducir los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda en adultos con hipertrigliceridemia grave (HTG). Según el organismo regulador, Tryngolza es el primer tratamiento para la HTG que demuestra un efecto reductor del riesgo de pancreatitis. Ver Press Release
La HTG se caracteriza por un mayor riesgo de pancreatitis aguda, que causa un dolor abdominal debilitante que a menudo conlleva internaciones repetidas y prolongadas, daño orgánico permanente y puede ser mortal. A base de olezarsen, Tryngolza es un ligonucleótido antisentido (ASO) dirigido a la apoC-III, que fue aprobado inicialmente en 2024 para el síndrome de quilomicronemia familiar (SQF), un subtipo raro de HTG grave que afecta a unos 3.000 pacientes en Estados Unidos.
La indicación más amplia de HTG afecta a unos 3 millones de personas en el país, ampliando de forma significativa la cantidad de pacientes potenciales para lo que es el primer producto comercializado por Ionis de forma independiente.
Una inyección mensual de 80mg de Tryngolza redujo los niveles de triglicéridos en ayunas en un 72% en el ensayo de fase III CORE y en un 55% en el estudio CORE2 en comparación con el placebo. En tanto, una dosis de 50mg produjo reducciones ajustadas al placebo del 63% y del 49%, respectivamente.
“La aprobación representa un avance histórico para las personas que durante mucho tiempo han luchado por controlar sus niveles peligrosamente altos de triglicéridos, al proporcionar la única terapia aprobada para la hipertrigliceridemia grave que reduce drásticamente los niveles de triglicéridos y disminuye significativamente los episodios de pancreatitis aguda”, declaró Brett P. Monia, director ejecutivo de Ionis, que tiene sede en Carlsbad, California. Ver Press Release
