Tregzi de Orca Bio representa un enfoque novedoso para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en algunos pacientes adultos con cánceres hematológicos de alto riesgo. Se convierte en la primera inmunoterapia basada en células T reguladoras para mejorar la supervivencia libre de la enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICH) en estos pacientes.
La FDA aprobó Tregzi, una terapia celular de Orca Bio, para el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, incluyendo la leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda y síndromes mielodisplásicos. El producto es la primera inmunoterapia basada en células T reguladoras (Treg) para mejorar la supervivencia libre de la enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICH) en adultos con cánceres hematológicos sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH). Ver Press Release.
La EICH crónica es una afección que puede ocurrir cuando las células sanguíneas trasplantadas del donante atacan el cuerpo del paciente. Tregzi está diseñada para reconstruir el sistema sanguíneo e inmunitario dañado utilizando células hematopoyéticas e inmunitarias sanas de un donante compatible. Así tiene la potencia de reducir las complicaciones graves asociadas a los trasplantes convencionales de células madre.
La terapia se elabora separando la sangre del donante en tipos celulares específicos: células T reguladoras para controlar la enfermedad de injerto contra huésped, células madre para reconstruir el sistema sanguíneo e inmunitario, y células T convencionales para ayudar a combatir infecciones y la recaída del cáncer. Los pacientes reciben el tratamiento después de someterse a quimioterapia para preparar su organismo para un trasplante de médula ósea o de células madre.
Según afirma Karim Mikhail, Director Interino del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA en el comunicado, la EICH representa «una de las complicaciones más temidas y difíciles de prevenir» para los pacientes con cánceres de la sangre que necesitan un trasplante. Asegura que la aprobación «ofrece un nuevo enfoque que puede ayudar a reconstituir el sistema inmunitario, reduciendo sustancialmente ese riesgo, y refleja el potencial de la terapia celular para los pacientes».
En un ensayo clínico con 187 pacientes adultos con cánceres hematológicos, incluyendo leucemia aguda y síndrome mielodisplásico, el 78% de los pacientes que recibieron Tregzi lograron tasas significativamente más altas de supervivencia libre de EICH crónica después de un año, en comparación con el 38,4% de los pacientes que recibieron un trasplante standard. Tras considerar la muerte como un riesgo competitivo, el 12,6% de los pacientes que recibieron Tregzi desarrollaron EICH crónica grave en el plazo de un año, en comparación con el 44% de los pacientes que recibieron un trasplante standard.
