Emcitate de la empresa sueca Egetis Therapeutics se convierte en el primer producto aprobado por la FDA para el tratamiento de la tirotoxicosis periférica en pacientes con deficiencia de MCT8, también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley. A base de tiratricol, se trata de una suspensión oral de administración diaria.
La FDA aprobó el primer producto comercial de la empresa sueca Egetis Therapeutics. A base de tiratricol, Emcitate se convierte en el primer medicamento aprobado para tratar la tirotoxicosis periférica en pacientes con deficiencia de MCT8, una enfermedad genérica ultrarrara también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley. Ver Press Release.
La deficiencia de MCT8 está causada por un gen defectuoso que proporciona las instrucciones para producir el transportador MCT8, una proteína responsable de llevar la hormona tiroidea al cerebro. Dado que la hormona tiroidea no puede atravesar la barrera hematoencefálica sin el transportador MCT8, el cerebro recibe una cantidad insuficiente de esta hormona, mientras que en el torrente sanguíneo se acumulan niveles excesivos (la tirotoxicosis periférica). Los pacientes, la mayoría hombres, suelen experimentar efectos debilitantes, como la incapacidad para caminar o sentarse sin ayuda, ausencia o limitación del habla, discapacidad intelectual, dificultades para alimentarse y estrés crónico para el corazón y el metabolismo.
«El desafío a la hora de tratar la deficiencia de MCT8 siempre se radicaba en que la proteína necesaria para transportar la hormona tiroidea al interior de las células es precisamente la que no funciona», señaló Hylton V. Joffe, director de la Oficina de Cardiología, Hematología, Endocrinología y Nefrología del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este producto evita dicho problema, ya que su principio activo, el tiratricol, puede penetrar en las células por sí mismo sin depender del transportador defectuoso, lo que provoca una disminución de los niveles elevados de hormona tiroidea en la sangre.”
Emcitate se presenta en suspensión oral para una administración diaria, ya sea por vía oral o mediante sonda en el caso de pacientes con dificultades para tragar. Egetis espera lanzar el producto en EEUU en los próximas semanas. A su vez, el laboratorio de Estocolmo recibió un vale de revisión prioritaria (PRV) que pretende vender sujeto a las condiciones del mercado. Ver Press Release.
La eficacia de Emcitate se evaluó en dos estudios clínicos con pacientes de edades entre la lactancia y la edad adulta: un ensayo internacional, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo y un estudio de etiqueta abierta a más largo plazo. En ambos, los pacientes tratados con Emcitate experimentaron una reducción del exceso de hormona tiroidea en el torrente sanguíneo y una mejoría en los síntomas cardiovasculares y metabólicos afectados por los niveles de dicha hormona, como la presión arterial sistólica y la frecuencia cardíaca.
