CSL ha recibido la aprobación de la FDA para Andembry, su tratamiento innovador para el angioedema hereditario (AEH). El producto, que ya está autorizado en varios países, es el primer y único tratamiento profiláctico dirigido al factor XIIa y el único que ofrece una dosis mensual mediante un autoinyector sin citrato.
Tras obtener recientes aprobaciones en la Unión Europea, el Reino Unido, Japón y Australia, Andembry de CSL ha sido autorizado por la FDA para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes mayores de 12 años.
Según la compañía australiana, el producto, a base de garadacimab-gxii, es el primer tratamiento profiláctico dirigido al factor XIIa para esta afección, y el único que ofrece una dosis mensual desde el inicio que puede autoadministrarse por vía subcutánea mediante un autoinyector.
«Andembry, el primer anticuerpo monoclonal descubierto y desarrollado íntegramente por CSL, ofrece a las personas un control a largo plazo de su enfermedad junto con un método de administración cómodo», afirmó Bill Mezzanotte, director de I+D de CSL. Ver Press Release
La aprobación está respaldada por los resultados del ensayo de fase III VANGUARD, que demostró que el producto redujo los ataques de AEH en una mediana de >99% y una media de mínimos cuadrados del 89,2% en comparación con placebo. El tratamiento produjo una reducción de más del 99% en la mediana de los ataques de AEH que requirieron terapia a demanda, y el 62% de los pacientes permanecieron libres de ataques durante todo el tratamiento.
El AEH es un trastorno genético poco común, crónico y potencialmente mortal, que se caracteriza por episodios recurrentes e impredecibles de angioedema, que suelen ser dolorosos y pueden afectar diversas partes del cuerpo. Se presenta en aproximadamente 1 de cada 50.000 personas.
El jugador clave en las profilaxis del AEH es Takhzyro, el inhibidor de la calicreína que la japonesa Takeda adquirió mediante la adquisición de Shire en el año 2019. Mientras tanto, varios candidatos en investigación, como el inhibidor de la calicreína plasmática navenibart de Astria Therapeutics, una terapia basada en CRISPR NTLA-2002 de Intellia y el oligonucleótido antisentido dirigido a la precalicreína de Ionis Pharmaceuticals, se encuentran en la fase final de pruebas.
