La FDA anunció varias iniciativas como parte de un programa del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) denominado «Operation Trailblazer». El programa incluye medidas diseñadas para acelerar el desarrollo de medicamentos desde la etapa de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) hasta los ensayos clínicos de fase avanzada.
El año pasado, el ex-director de la FDA, Marty Makary, anunció planes para cambiar la política tradicional de la agencia, que requería dos ensayos clínicos bien controlados a solo uno. Finalmente, se publica el borrador de la guía para implementar esta política junto a otras iniciativas claves como parte de la «Operation Trailblazer» del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) para intentar acelerar el desarrollo de medicamentos desde la etapa de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) hasta los ensayos clínicos de fase avanzada.
Por un lado, el ente regulador está invitando comentarios sobre la propuesta de un programa piloto en el que instituciones externas colaborarán con los laboratorios para desarrollar y revisar protocolos para los ensayos clínicos ‘first-in-human’ (FIH), que representan la primera fase de investigación en la que un nuevo candidato a terapia o device se prueba en personas. El programa de IND Acelerado busca acortar el tiempo que transcurre desde la identificación del fármaco hasta el estudio FIH. Ver Press Release.
En el marco del programa piloto, las compañías farmacéuticas se asociarían con instituciones de investigación calificadas, como centros médicos académicos u organizaciones de investigación por contrato (CROs) para desarrollar solicitudes de IND de Fase 1 para ensayos clínicos FIH utilizando una plataforma de presentación continua con el objetivo de minimizar la necesidad de suspensiones clínicas. La fecha límite para presentar comentarios públicos es el 22 de julio.
A su vez, la agencia también publicó un nuevo borrador de guía para aclarar las circunstancias en las que los laboratorios pueden basarse en un sólo ensayo clínico riguroso, adecuado y bien controlado, junto con evidencia confirmatoria, para respaldar la aprobación de medicamentos. La fecha límite para enviar comentarios es el 24 de agosto.
En tanto, la FDA también anunció un draft que presenta recomendaciones sobre el uso apropiado de un enfoque basado en farmacología de sistemas cuantitativa (QSP). Este tiene como objetivo ayudar a determinar la dosis mínima de nivel de efecto biológico anticipado (MABEL) en los ensayos FIH de fase 1 con el objetivo de seguir alejándose de los métodos históricos que utilizan estudios de toxicología animal para seleccionar la dosis FIH.
La QSP integra la comprensión de los sistemas biológicos y la respuesta a la exposición a un fármaco, lo que permite modelar y simular cómo un producto interactúa con su objetivo y desencadena respuestas biológicas posteriores de manera mecanicista y cuantitativa.
Otro aspecto de la iniciativa es un borrador sobre protocolos maestros. La FDA actualizó el documento para incluir información sobre ensayos clínicos tipo cesta, un tipo de protocolo maestro que evalúa un fármaco en múltiples enfermedades, afecciones o subtipos de enfermedades. La guía también abarca los ensayos clínicos tipo paraguas y de plataforma, otros tipos de protocolos maestros que evalúan múltiples fármacos.
Otras acciones de la FDA como parte de la Operación Trailblazer incluyen el lanzamiento de una nueva página web que proporciona las herramientas para preparar y presentar una IND al Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y al Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA. Ver sitio web.
El secretario del HHS, Robert Kennedy Jr., afirmó que el programa busca contrarrestar la creciente tendencia de los ensayos clínicos a trasladarse a China. Ver Presentación
“Estados Unidos debería ser el mejor lugar del mundo para desarrollar nuevos medicamentos, pero hemos creado un sistema que desvía demasiada investigación clínica al extranjero”, declaró.
“Bajo el liderazgo del presidente Trump, el Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) está impulsando un esfuerzo coordinado a nivel departamental para restaurar el liderazgo de Estados Unidos en investigación clínica, eliminar barreras innecesarias y atraer más investigación e inversión clínica al país. Estados Unidos lideró la innovación médica mundial en el pasado”, añadió. “Volveremos a liderar”.
