Después de la luz verde de la Comisión Europea en octubre, la FDA expandió la indicación de Koselugo de AstraZeneca para permitir el tratamiento de pacientes adultos con neurofibromatosis tipo 1. El producto había recibido el aval del regulador para el uso pediátrico en 2020.
El laboratorio británico AstraZeneca recibió una expansión de la autorización del inhibidor de MEK Koselugo por parte de la FDA en EEUU. A base de selumetinib, el producto ahora está autorizado para tratar adultos con neurofibromatosis tipo 1 que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables. Ver Press Release
La ampliación de la aprobación se fundamenta en su uso pediátrico ya establecido después de la autorización del producto para niños en abril de 2020. AZ ya recibió la aprobación de la Comisión Europea para el uso en adultos el mes pasado. Ver FDA aprobó Koselugo // Ver Press Release
La decisión se basa en el ensayo clínico de fase III, que demostró una tasa de respuesta global del 20% frente al 5% con placebo. La mayoría de los pacientes que respondieron mantuvieron la reducción tumoral durante al menos seis meses. Los adultos con neurofibromatosis tipo 1, NF1.
La neurofibromatosis tipo 1 es un desorden genético que genera el crecimiento de tumores en los nervios. Los pacientes a menudo sufren dolor, deformidades y debilidad muscular, con opciones terapéuticas limitadas más allá de la cirugía.
Koselugo forma parte de la cartera de AZ de medicamentos para enfermedades raras. Se prevé un importante potencial de ventas a largo plazo debido a la necesidad médica no cubierta.
