La FDA anunció hoy un nuevo proceso para agilizar la aprobación de medicamentos dirigidos a enfermedades raras con poblaciones de pacientes muy pequeñas, incluyendo casos respaldados por datos de ensayos clínicos de un solo grupo.
Las enfermedades raras siguen siendo un desafío para el desarrollo farmacéutico ya que cuanto menor sea la población de pacientes, más difícil es generar la evidencia de eficacia para cumplir con los requisitos regulatorios mediante ensayos clínicos tradicionales. Por esto, la FDA anunció hoy miércoles una nueva iniciativa que busca agilizar el proceso de aprobación. Ver Press Release
Los nuevos Principios de Evidencia para Enfermedades Raras, RDEP, por sus siglas en inglés, ofrecen una guía más clara sobre los tipos de evidencia que pueden utilizarse para demostrar evidencia de efectividad. El regulador asegura que brindan mayor rapidez y previsibilidad en la revisión de terapias diseñadas para tratar enfermedades raras con poblaciones muy pequeñas, generalmente de menos de 1.000 pacientes en los EE.UU.
Desarrolladas e implementadas por el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos, CDER, y el Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, CBER, las medidas establecen que una aprobación puede basarse en un sólo estudio adecuado y bien controlado, además de evidencia confirmatoria sólida, que puede incluir evidencia mecanicista o de biomarcadores; evidencia de modelos no clínicos relevantes; datos farmacodinámicos clínicos o informes de casos; datos de acceso ampliado o estudios de historia natural.
La iniciativa surge después de que el Secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., declarara en junio que la FDA buscaría maneras de acelerar la aprobación de tratamientos para enfermedades raras y eliminar los obstáculos para su comercialización.
Los laboratorios pueden solicitar utilizar el nuevo proceso en cualquier momento antes del inicio de un ensayo fundamental. Para ser elegibles, las terapias en investigación deben estar destinadas a tratar un defecto genético que pueda provocar un rápido deterioro funcional que conduzca a discapacidad o muerte. También dependerá de si existen terapias alternativas adecuadas que alteren la evolución de la enfermedad.
Las solicitudes de revisión bajo el proceso RDEP pueden presentarse como parte de una solicitud formal de reunión. Los laboratorios colaborarán de forma cercana con la FDA para definir la evidencia necesaria para la aprobación, y se fomentará la participación de pacientes y expertos en todo momento. Los medicamentos aprobados mediante este proceso podrían estar sujetos a requisitos adicionales de poscomercialización.
Para medicamentos destinados a tratar enfermedades oncológicas raras, los patrocinadores deben consultar primero con el Centro de Excelencia Oncológica o las divisiones de revisión pertinentes en pos de determinar si el proceso aplica.
