Tras un proceso turbulento lleno de retrasos y rechazos, la FDA ha aprobado el tratamiento de Stealth BioTherapeutics para el síndrome de Barth, una enfermedad genética ultra rara. Forzinity se convierte en la primera terapia para esta afección, que debilita el corazón y otros músculos.
La FDA aprobó el primer tratamiento para la enfermedad ultra rara, el síndrome de Barth. Se trata de Forzinity, una inyección diaria única de Stealth Biotherapeutics. El producto recibió la autorización por vía acelerada para el tratamiento de pacientes que pesan al menos 30kg.
El síndrome de Barth es una enfermedad genética potencialmente mortal de las mitocondrias, las partes de las células que producen energía. Ligado al cromosoma X. afecta principalmente a hombres, y generalmente comienza con insuficiencia cardíaca grave en la infancia. Las tasas de mortalidad son más altas durante los primeros cuatro años de vida, y los pacientes no suelen vivir más de 40 años.
Según un estudio publicado en el sitio web de los Institutos Nacionales de la Salud de EE.UU, en 2020 se estimaba que en todo el mundo entre 230 y 250 hombres habían sido diagnosticados con la enfermedad. Los pacientes que sobreviven hasta la adolescencia y la edad adulta suelen presentar fatiga, poca resistencia e intolerancia al ejercicio, dice la FDA. Ver Press Release
A base de elamipretida, Forzinity es un péptido que actúa uniéndose a la parte interna de las mitocondrias, mejorando su estructura y función. La aprobación acelerada se basa en la mejora de la fuerza del músculo utilizado para estirar la pierna a la altura de la rodilla. La FDA afirmó que considera razonablemente probable que la misma prediga beneficios para el paciente, como la capacidad de ponerse de pie con mayor facilidad o caminar más lejos.
Bajo el proceso de aprobación acelerada de la FDA, se exigen ensayos poscomercialización adicionales que verifiquen los beneficios del producto. Stealth, una empresa privada con sede en Needham Heights, Massachusetts, realizará un ensayo para confirmar que los cambios observados en la fuerza muscular se traduzcan en beneficios para el paciente.
Tras rechazar el producto una vez, la FDA volvió a denegar la aprobación en mayo, tras un prolongado período de revisión prioritaria que duró más de 16 meses. La decisión se produjo tras varios retrasos y una votación dividida del comité asesor que finalmente favoreció la aprobación. El rechazo se basó en que Forzinity no alcanzó el criterio de valoración de la prueba de marcha de seis minutos en un ensayo clínico.
Después del rechazo, Stealth presentó otra nueva solicitud que buscaba una aprobación acelerada basada en mejoras en la fuerza del músculo extensor de la rodilla como un punto final clínico intermedio.
