Genglycos de Ultragenyx Pharmaceutical se convirtió en el primer producto aprobado por la FDA para el tratamiento del a glucogenosis tipo Ia (GSDIa), también conocida como enfermedad de Von Gierke, en pacientes adultos y pediátricos.
Ultragenyx Pharmaceutical recibió el aval de la FDA para una terapia génica que se convirtió en el primer producto aprobado para tratar la glucogenosis tipo Ia (GSDIa), el trastorno metabólico raro, también conocida como enfermedad de Von Gierke, en pacientes adultos y pediátricos mayores de ocho años. Ver Press Release
La GSDIa se trata de un trastorno genético extremadamente raro causado por la deficiencia de una enzima que ayuda a liberar la glucosa del hígado al torrente sanguíneo. Esta deficiencia reduce la capacidad del hígado para controlar los niveles de glucosa y se asocia con niveles bajos de azúcar en sangre potencialmente mortales.
Ultragenyx estima que la GSDIa afecta a entre 1.500 y 2.500 pacientes en EE.UU. Moderna y Beam Therapeutics están desarrollando tratamientos experimentales pero sus candidatos aún se encuentran en las primeras etapas de los ensayos.
El manejo diario de la enfermedad requiere un régimen constante de almidón de maíz crudo como terapia oral de reemplazo de glucosa. A base de pariglasgene brecaparvovec-opnr, Genglycos aborda la causa subyacente del trastorno al facilitar la descomposición normal del glucógeno para producir glucosa, lo que ayuda a regular los niveles de azúcar en sangre y a reducir la dependencia del almidón de maíz. Ver Press Release.
Genglycos tendrá un precio de lista por paciente en EE.UU. de u$s 2,7 M y estará disponible a través de centros de tratamiento autorizados en un plazo de 30 a 60 días. La autorización de la FDA se basó en un ensayo de fase avanzada de 48 semanas que demostró que los pacientes tratados con Genglycos mostraron una reducción en la necesidad de almidón de maíz en comparación con el placebo.
Sin embargo, dicha reducción es un criterio de valoración indirecto, y el laboratorio, con sede en California, debe completar ensayos clínicos adicionales para confirmar la eficacia del producto.
