La FDA avaló la primera terapia génica para el tratamiento de la pérdida auditiva. Otarmeni de Regeneron recibió el aval bajo el programa de prioridad nacional el mismo día que el laboratorio estadounidense anunció un acuerdo de precios con presidente Donald Trump.
Regeneron recibió el OK de la FDA para Otarmeni como la primera terapia génica para el tratamiento de la pérdida auditiva. El innovador producto basado en vectores de virus adenoasociados, AAV, duales ofrece un nuevo tratamiento para pacientes con pérdida auditiva de severa a profunda y profunda asociada al gen OTOF.
La terapia se dirige a la pérdida auditiva relacionada con la otoferlina, una proteína fundamental en las células ciliadas internas del oído, esencial para la transmisión de señales sonoras al cerebro. Esta afección causada por variantes en el gen OTOF afecta a entre 20 y 50 recién nacidos en EE.UU cada año. Ver Press Release
La terapia administra una copia funcional del gen para reemplazar la proteína no funcional mediante un virus modificado y no patógeno. Se administra por infusión en la cóclea en una dosis única por oído mediante una jeringa y un catéter incluidos en el kit de administración, conectados a una bomba de infusión. Eli Lilly y la empresa china Refreshgene y también investigan terapias para la misma enfermedad.
La aprobación, otorgada bajo el nuevo programa de vouchers de prioridad nacional de la FDA. Regeneron también anunció hoy un acuerdo sobre precios con la Casa Blanca. Los cofundadores de la empresa Leonard Schleifer y George Yancopoulos se reunieron con el presidente Donald Trump para dar a conocer el deal, mediante el cual el laboratorio de Nueva York reducirá los precios de Medicaid y de sus futuros medicamentos en EE.UU en función de los de otros países desarrollados. Otarmeni estará disponible de forma gratuita para los pacientes en EE.UU. Ver Press Release
