En la Argentina, bajo competencia de la ANMAT, el trámite de uso compasivo se constituye desde hace muchos años,  y es vía de prescripción de drogas terapéuticas para  enfermedades raras o de baja incidencia.

El Uso Compasivo permite indicar tratamientos especiales a pacientes por la vía de la excepción. Es un trámite que habilita la adquisición de medicamentos que no se comercializan localmente pero sí en el exterior, e ingresarlos por Aduana a nombre del paciente.

Por el Uso Compasivo, cualquier argentino puede acceder a un medicamento que no se comercializa en el país mediante la importación vía Aduana. Lo prescribe un especialista y será respaldado por el sistema de la Seguridad Social.

Para iniciar el trámite se necesita una prescripción y una planilla especial con el tenor de una declaración jurada, que resuma la historia clínica y fundamente la solicitud.  Incluso, hay Delegaciones Sanitarias en el interior del país en las que puede vehiculizarse dicho trámite.

¿Quién lo solicita? Un médico -idealmente un especialista calificado en la materia-, que es quien debe fundamentar el pedido, casi siempre argumentando la falta de respuesta de otras terapias disponibles ya utilizadas, o la falta local del medicamento específico para la patología de referencia.

Obviamente que las drogas tramitadas bajo Uso Compasivo deben tener aprobación en alguno de los países de alta regulación sanitaria; casi siempre están aprobadas en la FDA o en la EMA para poder utilizarse en la patología prescripta.

Estas moléculas de última generación que pueden costar desde u$s 10 mil a u$s 300 mil por un bimestre de tratamiento, pueden ser solicitadas para cubrir un período de 60 días y reiterarse tantas veces como sea necesario.

Claro que además del profesional médico hay otro eslabón clave y es el financiador. La autorización, gestión y compra del medicamento corresponde a la obra social, prepaga o al seguro de salud.

Las biotecnológicas con uno o pocos productos en su portafolio, deciden tomar esta estrategia comercial en nuevos países o regiones hasta que su plan de negocios se vea justificado como para invertir fuertemente en el negocio local de forma completa.

Es importante destacar que la falta de este tipo de terapéuticas en el país no necesariamente responde a una decisión de las autoridades regulatorias argentinas de dilatar la aprobación de estas innovaciones de última generación, o a una falaz idea que confunde a esta falta de medicamentos con el «freno a las importaciones«.

Sucede también que las biotecnológicas con uno o pocos productos en su portafolio, deciden tomar esta estrategia comercial en nuevos países o regiones hasta que su plan de negocios se vea justificado como para invertir fuertemente en el negocio local de forma completa.

Y si bien el trámite actual es más que pertinente, resulta imprescindible un estricto control de parte del sistema de salud argentino, para la mejor gestión relacionada al uso de estas drogas vía uso compasivo.

Al igual que cualquier otro principio activo, las drogas terapéuticas de provisión mediante el Uso Compasivo no deben autorizarse sin un exhaustivo análisis de la capacidad del paciente de adherir al tratamiento correctamente y sin la evaluación de sus necesidades.

La enfermedad de Morquio, la enfermedad multicéntrica de Castleman; y deficiencias metabólicas varias son patologías tan novedosas y tan poco extendidas que se tornan en grandes desafíos para diagnosticar y por tanto para encontrar los tratamientos más adecuados.

Aunque en este caso, hay que tener en cuenta lo difícil que resulta evaluar y por tanto auditar la medicación necesaria para cada patología, debido al gran gap de conocimiento que existe acerca de estas enfermedades y sus peculiaridades.

Ejemplos? Sobran. La enfermedad de Morquio, la enfermedad multicéntrica de Castleman; y deficiencias metabólicas varias son patologías tan novedosas y tan poco extendidas que se tornan en grandes desafíos para diagnosticar y por tanto para encontrar los tratamientos más adecuados.

Cuando de moléculas de alto costo se trata, a la avanzada de investigación básica y clínica se contrapone el uso racional y bien fundamentado de toda terapia. Esto en el contexto del sistema de salud argentino, dador de prácticas y tratamientos, tal como se muestra en la resolución 1048/2014/Programa SUR. Allí se incluyen 112 moléculas de alto costo que se comercializan en el país con reembolso por el sistema de la seguridad social.

Es hora de pensar que las biotecnológicas también compiten por los mismos presupuestos del sistema de salud. Y si la gestión no es perfecta, ponen en discusión y riesgo su sustentabilidad. Este tema incluso ha alcanzado la mesa de discusión de los Ministros de Salud de la región, en el marco de la última reunión de Ministros del Mercosur y Estados Asociados.

En Argentina existe el acceso a las drogas esenciales, según listado 2015 de la Organización Mundial de la Salud. Y además contamos con gran número de copias facilitadas por la ley de patentes local, lo que genera la posibilidad de producción y manufactura farmacéutica y biotecnológica de alto nivel.

Por eso el país exporta medicamentos «made in Argentina« producidos en plantas autorizadas por países de alta regulación.

En ese contexto, y en contraposición a la factibilidad económica de mantener un sistema de salud solidario, seguimos importando en Uso Compasivo algunos productos de muy alto costo, «los últimos modelos Mercedes Benz» indicados a veces en terapias paliativas, no curativas.

Suponiendo que todos son eficaces; se suman a los productos de alto costo ya comercializados localmente, para provocar al sistema cierta toxicidad financiera.

Columna del Dr. Alejandro Turek

Médico / M.N. 65.164

Consultor en Oncología y Alto Costo Farmacológico.

TUREKCOLUM

2 Comentarios

  1. Estimada Sra. Cortesi: Gracias por su comentario.
    Con paliativas no me refería puntualmente a las drogas oncológicas. Paliación es no poder curar. Sólo reducir el impacto de la enfermedad y esto a veces es por largos plazos de tiempo. En 32 años de profesión y desde diferentes lugares de trabajo, públicos o privados siempre estuve a favor del acceso de los pacientes a sus necesidades. Estamos de acuerdo.

    El fondo para enfermedades catastróficas es motivo de discusión dentro y fuera del Estado. Veremos cómo continua la evaluación del alto costo en el país.

    Sí hay un término que debe aclararse expresamente. Los pacientes oncológicos terminales son aquellos que se encuentran en fase ya no factible de respuesta a las terapias antitumorales (cualquiera sea; terminales terapéuticos), o peor aún los que se encuentran en fase muriente. Estos dos subgrupos no debieran recibir terapias potencialmente tóxicas porque lejos de mejorar su estado, éste empeora.

    Lo que Ud. tal vez quiera decir, se relacione con los pacientes que están en etapa avanzada de la enfermedad pero aún ambulatorios, y haciendo una vida cercana a lo normal. La vía del uso compasivo justamente alcanza a algunos pacientes que requieren de terapias no disponibles en Argentina, y que en ámbitos donde trabajan profesionales expertos, pueden utilizarse para mejorar la evolución de estos enfermos super seleccionados.

    Dr. Alejandro Turek

  2. Hola
    Comparto muchas de la cuestiones aquí vertidas, sólo me gustaría aclarar repecto a las terapias paliativas, muchas de ellas referidas a drogas oncológicas de tercera línea muy costosas por cierto. Hay un derecho a su acceso por parte de los pacientes en estado terminal. Constituyen un verdadero desafío para los financiadores a la vez que implican un dilema ético cuando los recursos son finitos y se piensa cuántas drogas de alta incidencia y bajo costo podrían cubrirse con el precio de uno de estos fármacos. Sin embargo, conforme nuestra Constitución Nacional, se trata de un derecho humano y por lo tanto exigible. El problema es quién y cómo se financia, cuál es el verdadero rol del Estado en la provisión de servicios de salud, y en eso hay que ser innovativo o buscar en las soluciones dadas en otros países del mundo. Un fondo para enfermedades catastróficas, acuerdos de riesgo compartido, etc. podrían ser algunas de las medidas a tomar. El tema debería estar en la agenda de nuestras autoridades sanitarias.

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