Julie Kim, la nueva directora ejecutiva de Takeda, anotó un segundo logro regulatorio en menos de un mes con la aprobación de la FDA para Mimrylo. A base de rusfertida, el producto representa un posible cambio de paradigma para el tratamiento de la policitemia vera, un cáncer de sangre raro y no maligno.
La japonesa Takeda logró su segundo hito regulatorio en menos de un mes. Recibió el aval de la FDA para Mimrylo como tratamiento para la policitemia vera. La aprobación introduce un nuevo mecanismo de acción para este cáncer de sangre raro y no maligno. Ver Press Release.
La policitemia vera (PV) es una forma de neoplasia mieloproliferativa que provoca que la médula ósea produzca un exceso de glóbulos rojos. Puede derivar en eventos cardiovasculares potencialmente mortales, como un accidente cerebrovascular e infarto. Según Takeda, afecta a aproximadamente 90.000 personas en EEUU, y cerca del 78% de ellos no logran controlar su nivel de hematocrito con el tratamiento standard. Ver Press Release.
Para mantener el nivel de hematocrito – el porcentaje de glóbulos rojos en la sangre – por debajo del umbral seguro del 45%, el tratamiento de primera línea actual incluye la extracción de sangre, conocida como flebotomía, hidroxiurea e interferones. Jakafi, el inhibidor de JAK de Incyte, también está disponible como opción de segunda línea.
A base de rusfertida, Mimrylo ofrece un nuevo enfoque para reducir la sobreproducción de glóbulos rojos. Es el primer fármaco para la PV que imita la hepcidina, una hormona que regula naturalmente el hierro en el organismo. Al limitar la liberación de hierro al torrente sanguíneo, Mimrylo esencialmente inhibe la producción excesiva de nuevos glóbulos rojos.
«La aprobación de Mimrylo hoy ofrece una nueva opción, la primera de su clase, que tiene el potencial de reducir significativamente la carga para los pacientes,» asegura Tanya Wroblewski, directora de la división de hematología no maligna del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en el comunicado.
En un estudio de fase 3 doble ciego, 293 pacientes con hematocrito no controlado fueron asignados aleatoriamente a recibir una inyección subcutánea semanal de Mimrylo o placebo durante 32 semanas. Entre las semanas 20 y 32 del estudio, un número significativamente mayor de pacientes en el grupo de Mimrylo (76,9%) mejoró hasta dejar de requerir flebotomías, en comparación con quienes recibieron placebo (32,9%).
Además del control del hematocrito, los pacientes tratados con Mimrylo también experimentaron una reducción en el número de sesiones de flebotomía y una mejoría estadísticamente significativa en la fatiga, en comparación con el placebo.
El fármaco fue generalmente bien tolerado, siendo los eventos adversos más comunes relacionados con el tratamiento las reacciones en el lugar de la inyección y la anemia. El ensayo continúa en una fase abierta, que abarca las semanas 32 a 52 del tratamiento.
Mimrylo representa la segunda aprobación de un nuevo producto de Takeda por parte de la FDA este mes, y el segundo desde que la nueva directora ejecutiva Julie Kim asumió el cargo en junio. A principios de mes, el receptor de orexina tipo 2 Orzeyful recibió la aprobación de la FDA para la narcolepsia tipo 1. Ver: FDA: OK para Orzeyful de Takeda
Según declaró Kim en un comunicado de ayer, la empresa se encuentra «en un punto de inflexión importante mientras nos preparamos para lanzar tres nuevos medicamentos, que tienen el potencial de impulsar nuestro crecimiento futuro y reflejan nuestro compromiso con el avance de la innovación que no solo se suma al panorama de tratamientos, sino que lo transforma».
El tercer producto nuevo sería un inhibidor oral de TYK2, zasocitinib, un potencial competidor de Sotyktu de Bristol Myers Squibb que Takeda apunta a lanzar en el 2027. La japonesa espera que estos tres nuevos productos le ayuden a contrarrestar la disminución de sus ingresos por genéricos.
Con el lanzamiento de Mimrylo, Takeda planea aprovechar su experiencia en hematología. La compañía ya cuenta con una sólida cartera de productos para trastornos sanguíneos que incluye Velcade y Ninlaro para el mieloma múltiple e Iclusig para la leucemia.
