Orzeyful de la japonesa Takeda se convierte en el primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la narcolepsia tipo 1 como un trastorno integral, que aborda la totalidad de los síntomas. El producto oral es el único en actuar directamente sobre la pérdida de la señalización de orexina que causa la enfermedad.
La japonesa Takeda recibió el aval de la FDA para el uso de Orzeyful para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 en adultos. A base de oveporexton, se trata del primer fármaco que activa directamente el receptor OX2R, restaurando la señal que se pierde cuando se destruyen las neuronas productoras de orexina. Ver Press Release
La narcolepsia tipo 1 es un trastorno neuropsiquiátrico del sueño, poco frecuente y crónico, que afecta a aproximadamente 1 de cada 2.000 personas en Estados Unidos, según señala la FDA. Se debe a la pérdida de células cerebrales que producen orexina, un neurotransmisor que regula la vigilia, el sueño y el tono muscular.
Sin orexina, el cerebro tiene dificultades para mantenerse alerta o para controlar el límite entre el sueño y la vigilia. El resultado es un conjunto de síntomas incapacitantes, que incluyen somnolencia diurna excesiva, cataplejía (debilidad muscular repentina provocada por emociones intensas como la risa), parálisis del sueño, alucinaciones al inicio y al final del sueño, y trastornos del sueño nocturno.
Las terapias existentes, incluidos los estimulantes y sedantes, controlan los síntomas individuales sin abordar la deficiencia subyacente de orexina que causa el trastorno. Orzeyful activa directamente el mismo receptor cerebral que la orexina del propio cuerpo estimularía normalmente, restableciendo la señal faltante. El medicamento se toma en forma de comprimido oral dos veces al día.
La aprobación se otorgó tras la designación de Terapia Innovadora y de Revisión Prioritaria. Se basa en dos ensayos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de 12 semanas de duración, en los que participaron 273 adultos en 19 países.
En ambos estudios, las personas que recibieron 2 mg de Orzeyful mostraron mejoras significativas en su capacidad para mantenerse despiertos durante el día en comparación con placebo. Los pacientes también informaron una somnolencia diurna sustancialmente menor y una reducción significativa en los episodios de cataplejía.
Orzeyful fue aprobado previamente en China en julio. Takeda tiene otros agonistas de la orexina en desarrollo para la narcolepsia tipo 2 y la hipersomnia idiopática. La comercialización en EE.UU. sigue supeditada a la decisión final de la DEA sobre su clasificación en virtud de la Ley de Sustancias Controladas.
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