Septiembre fue un mes de aprobaciones y de renovación para la FDA. Por caso se nombró un nuevo directorio, al tiempo que se autorizaron tratamientos para la ataxia, el síndrome de Sanfilippo, y la enfermedad de Alexander.
La FDA estrenó un nuevo directorio en septiembre. El Departamento de Salud y Servicios Humanos anunció que los responsables interinos de los centros de evaluación de medicamentos y productos biológicos, el CDER y CBER, ya ocupan los sillones de forma permanente así como el director del Centro de Productos de Tabaco. A su vez, nombró su primer subdirector de tecnología e inteligencia artificial. Ver FDA
y en el noveno mes, la británica AstraZeneca recibió la aprobación acelerada de la FDA para el uso del comprimido oral Etcamah en combinación con un inhibidor de CDK4/6 para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer de mama. En mayo, el regulador había demorado su decisión sobre el producto. Ver FDA: OK AstraZeneca | Ver Press Release
Y la norteamericana Eli Lilly obtuvo luz verde para Onswik, una insulina basal de administración semanal que representa una alternativa a las inyecciones diarias para pacientes adultos con diabetes tipo 2. Previamente recibió aprobaciones en Europa, Japón y México. Ver OK Eli Lilly
Otra autorización de septiembre fue Juvmo, el que representa un nuevo tipo de tratamiento para la enfermedad de Parkinson. Se trata de un agonista selectivo de los receptores D1/D5. La estadounidense AbbVie consiguió el producto oral con su adquisición de Cerevel Therapeutics en 2023. Ver luz verde AbbVie
Por su parte, la norteamericana Ultragenyx consiguió su segundo aval de la FDA en menos de un mes. La terapia génica Fayuvi se convirtió en el primer tratamiento autorizado para el síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad infantil rara y mortal. Será el segundo medicamento más caro del mundo. Ver FDA avala Fayuvi|
Además Zanvastro, de la californiana Ionis Pharmaceuticals, emergió como el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Alexander, un trastorno neurológico poco frecuente que daña las células cerebrales. El inyectable bloquea la producción de la proteína ácida fibrilar glial. Ver luz verde para Ionis
Elevar Therapeutics recibió el aval condicional de la FDA para Lyrfigtu. Se trata de un inhibidor de la quinasa de administración oral indicado para el tratamiento del colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico, irresecable y previamente tratado, que presente una fusión del gen FGFR2 u otra reordenación. Ver FDA
En paralelo, la FDA anunció que está actualizando numerosas normativas sobre medicamentos y productos biológicos, sustituyendo las referencias a «pruebas en animales» y «estudios en animales» por el término más amplio de «no clínico». Este cambio apunta a eliminar terminología obsoleta y establecer una vía más clara para el uso de métodos que no impliquen el uso de animales en el desarrollo de fármacos. Ver FDA: update en animales
También en septiembre, Scholar Rock reveló que su producto Isembyld se convirtió en el primer tratamiento aprobado por la FDA para combatir la pérdida muscular en la atrofia muscular espinal. Es el primer aval regulatorio para la compañía de Cambridge, Massachusetts. Ver FDA: OK para AME
Asimismo Aqneursa, de la estadounidense IntraBio, ahora resulta en el primer tratamiento aprobado por la FDA para tratar la ataxia-telangiectasia. A base de levacetil-leucina, el producto también tiene un aval para tratar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Ver FDA: expansión
En paralelo, el oncológico Omcazio de la taiwanesa Handa recibió la aprobación definitiva de la FDA después de un aval tentativo en julio. Esta es una formulación de sal de laurilsulfato de cabozantinib indicada para el carcinoma de células renales avanzado, incluido el tratamiento de primera línea en combinación con Opdivo de BMS. Ver Press Release
Por otro lado, la FDA dio el visto bueno a Pixclara de la australiana Telix Pharmaceuticals. Este es el primer producto de imagen para el glioma, la forma principal de los tumores cerebrales malignos. El producto funciona como un fármaco para tomografía por emisión de positrones basado en aminoácidos. Ver Press Release
Además Atebrioz de la estadounidense Mirum recibió el OK de la FDA para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva. Es el segundo producto en obtener un aval para la enfermedad ultrarrara en poco más de un mes, después de Pasatru de su connacional Regeneron a finales de agosto. Ver FDA avala Atebrioz
Y también resultó que Emcitate, de la empresa sueca Egetis Therapeutics se convirtió en el primer producto aprobado por la FDA para el tratamiento de la tirotoxicosis periférica en pacientes con deficiencia de MCT8, también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley. A base de tiratricol, se trata de una suspensión oral de administración diaria. Ver FDA avala Emcitate
En cuanto a los devices, la FDA avaló TriNav Advance de TriSalus Life Sciences, de Colorado. Se trata de un producto de administración de fármacos asistida por presión para tratamientos dirigidos a tumores hepáticos durante procedimientos de embolización hepática. Ver Press Release
A su vez, la FDA aprobó en septiembre el sistema de hidrogel Juveena para su uso en mujeres adultas con el fin de reducir la incidencia y la gravedad de la formación de adherencias intrauterinas tras una adhesiolisis histeroscópica por adherencias intrauterinas sintomáticas de grado moderado a grave. Es un desarrollo de la empresa de Massachusetts llamada Rejoni. Ver Press Release
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