Ultragenyx recibió su segundo aval de la FDA en menos de un mes. La terapia génica Fayuvi se convierte en el primer tratamiento autorizado para el síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad infantil rara y mortal.
La FDA aprobó Fayuvi, una terapia génica de la biotech estadounidense Ultragenyx Pharmaceutical, convirtiéndola en el primer tratamiento autorizado para una enfermedad infantil rara y mortal. La terapia fue aprobada para pacientes pediátricos con síndrome de Sanfilippo tipo A, una afección hereditaria que daña progresivamente el cerebro y el sistema nervioso.
La enfermedad está causada por la deficiencia de la enzima sulfamidasa, lo que provoca una acumulación anómala de la molécula de azúcar compleja heparán sulfato en el cuerpo y el cerebro. Esta acumulación tóxica hace que los niños pierdan gradualmente sus capacidades cognitivas, del habla y motoras. Ver Press Release.
Administrada mediante una única infusión intravenosa, Fayuvi introduce una copia funcional del gen SGSH en las células, permitiendo al organismo producir sulfamidasa y eliminar la acumulación perjudicial. En los ensayos clínicos, los niños tratados con la terapia mantuvieron o mejoraron su función cognitiva en comparación con los pacientes no tratados, según dice la FDA.
Este nuevo aval llega cuatro semanas después de que Ultragenyx recibiera el OK de la FDA para Genglycos como el primer producto aprobado para tratar la glucogenosis tipo Ia (GSDIa). La empresa de Novato, California, prevé que Fayuvi esté disponible en centros de tratamiento especializados de Estados Unidos en un plazo de 30 a 60 días.
