Aqneursa de la empresa estadounidense IntraBio se convierte en el primer tratamiento aprobado por la FDA para tratar la ataxia en pacientes con ataxia-telangiectasia. A base de levacetil-leucina, el producto fue aprobado anteriormente para tratar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
La FDA anunció hoy la aprobación de una nueva indicación para Aqneursa de la empresa estadounidense IntraBio. A base de levacetil-leucina, la suspensión oral se convierte en el primer tratamiento aprobado para la ataxia en pacientes con ataxia-telangiectasia. Ver Press Release.
Aqneursa fue aprobado anteriormente en septiembre de 2024 para tratar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. La nueva indicación cubre adultos y pacientes pediátricos con ataxia-telangiectasia que pesen al menos 15kg.
La ataxia-telangiectasia es un trastorno neurodegenerativo hereditario y poco frecuente causado por mutaciones en el gen ATM. Afecta principalmente al sistema nervioso, provocando una pérdida progresiva del control muscular y de la coordinación, que suele comenzar en la primera infancia. La enfermedad también causa pequeños vasos sanguíneos dilatados (telangiectasias), deficiencias inmunitarias y un mayor riesgo de cáncer. No existe cura, y las opciones de tratamiento para los síntomas neurológicos de la enfermedad son limitadas.
La eficacia de Aqneursa se evaluó en un estudio cruzado de dos períodos, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en el que participaron 73 pacientes de 4 años o más con un diagnóstico confirmado de ataxia-telangiectasia. La eficacia se evaluó mediante la Escala funcional para la evaluación y clasificación de la ataxia (fSARA, por sus siglas en inglés). Los pacientes que tomaban Aqneursa obtenían mejores puntuaciones en la en comparación con cuando tomaban placebo, y mostraban una mejoría significativa en la función neurológica.
