El primer tratamiento para la polineuropatía causada por hATTR, una enfermedad genética rara, consiguió el visto bueno de la FDA. Se trata de Onpattro, que lleva el sello de la biotecnológica Alnylam Pharmaceuticals.
La FDA le dio luz verde a un nuevo medicamento para una enfermedad genética rara. Se trata de Onpattro, que lleva el sello de la biotecnológica norteamericana Alnylam Pharmaceuticals. Ver sitio.
El mismo está indicado para la polineuropatía causada por amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria, hATTR, en pacientes adultos. Ver press release.
Se trata del primer tratamiento avalado por la FDA para esta enfermedad. Y también es la primera aprobación del organismo para una nueva clase de medicamento llamado «tratamiento de ácido ribonucleico interferente pequeño» -siRNA por sus siglas en inglés-.
Onpattro recibió la designación de vía rápida, de revisión prioritaria y de terapia disruptiva. Asimismo, fue caratulado como droga huérfana para incentivar el desarrollo de este tipo de medicamentos.
