La FDA concedió un aval inusual a Wellcovorin de GSK, autorizando su uso para tratar la deficiencia cerebral de folato en ciertos pacientes. La decisión llega cinco meses después de que Robert F. Kennedy Jr., el secretario de salud de EE.UU. anunciara que la píldora de leucovorina cálcica podría beneficiar a niños con autismo.
Surgió otra vuelta en la historia de Wellcovorin, la píldora de leucovorina cálcica de GSK aprobada por la FDA en el año 1983 para tratar la toxicidad del metotrexato.
El laboratorio británico dejó de comercializar el producto, también conocido como ácido folínico, en 1997, pero en septiembre de 2025, la FDA tomó la medida inusual de pedir que GSK solicitara la expansión de la indicación para incluir el tratamiento de la deficiencia cerebral de folato (DFC), una afección neurológica que puede provocar retrasos en el desarrollo con ciertas características autistas.
Según declaró Marty Makary, el director de la FDA, y Robert F. Kennedy Jr., el secretario de salud de EE.UU, durante una conferencia de prensa en la Casa Blanca en aquel entonces, se iba a modificar la etiqueta de la leucovorina para que cientos de miles de niños con autismo pudieran beneficiarse. El director de la FDA destacó un estudio en el que, según él, dos tercios de los niños con síntomas de autismo experimentaron una mejoría tras recibir el producto. Ver FDA: autismo, paracetamol y leucovorina
Hoy la FDA avaló la expansión, pero para una población de pacientes mucho menor de lo que se hablaba – sólo los que tienen una variante confirmada en el gen del receptor de folato 1 (FOLR1). Se trata de una forma genética ultra rara presente en algunos niños con trastorno del espectro autista, que afectaría a menos de una persona por cada millón. Ver Press Release.
La DFC es una afección neurológica que se caracteriza por la incapacidad del folato para atravesar la barrera hematoencefálica, lo que provoca síntomas como convulsiones, problemas motores y discapacidad intelectual. Además de la mutación de FOLR1, otras causas de CFD incluyen autoanticuerpos que bloquean el receptor de folato.
Tras las audaces afirmaciones de los líderes sanitarios estadounidenses en septiembre, la Academia Americana de Pediatría declaró que no recomendaría el uso rutinario de leucovorina en niños con autismo, alegando evidencia «demasiado limitada». La Coalition of Autism Scientists también señaló la falta de evidencia científica.
Para respaldar la aprobación, la FDA tomó varias medidas inusuales. Pidió de forma proactiva que GSK solicitara la expansión a pesar de que el laboratorio británico no pretende recomenzar la fabricación del producto. A su vez, el regulador no se basó en un ensayo clínico sino en la literatura publicada, incluyendo informes de casos reales, así como en el mecanismo de acción de la leucovorina.
La FDA evaluó si los datos respaldan una etiqueta más amplia en el autismo, pero, tras una «revisión sistemática», determinó que la subpoblación FOLR1 cuenta con «los datos de mayor calidad», según declaró un funcionario de la FDA.
