Pfizer anunció hoy que la FDA aprobó la terapia génica Beqvez para el tratamiento de adultos con hemofilia B de moderada a grave en ciertas situaciones. Es la segunda terapia de este tipo para el raro trastorno hemorrágico que normalmente requiere infusiones regulares de una proteína que coagula la sangre, y tendrá el mismo precio que Hemgenix de CSL, uno de los medicamentos más caros del mundo.
La FDA aprobó la terapia génica Beqvez del laboratorio estadounidense Pfizer. El producto está indicado para el tratamiento de adultos con hemofilia B de moderada a grave que actualmente usan terapia profiláctica con factor IX (FIX), o tienen hemorragia actual o histórica que pone en riesgo su vida, o tienen episodios repetidos de sangrado espontáneo grave, y no tienen anticuerpos neutralizantes contra la cápside del virus adenoasociado serotipo Rh74var. Ver Press Release
El producto se convierte en la segunda terapia génica para este raro trastorno hemorrágico que normalmente requiere infusiones regulares de la proteína factor IX (FIX), que coagula la sangre. Competirá con Hemgenix de CSL, que recibió el OK de la FDA en noviembre de 2022. Hasta la aprobación de Lenmeldy de Kyowa Kirin en marzo, Hemgenix era el medicamento más caro del mundo con un precio de u$s 3,5 millones por tratamiento antes de descuentos. Pfizer dice que Beqvez tendrá el mismo precio, y que estará disponible en EEUU este trimestre. Ver «Lenmeldy: el nuevo medicamento más caro». Ver «FDA aprobó Hemgenix, de CSL Behring: hemofilia».
Las personas con hemofilia tienen una falla en un gen que regula la producción de proteínas llamadas factores de coagulación, que pueden causar sangrado espontáneo y severo después de lesiones o cirugía. Beqvez está diseñada para estimular la producción del FIX por el propio cuerpo del paciente en lugar de infusiones intravenosas varias veces por semana o por mes.
En ensayos clínicos, una dosis única de la terapia funcionó tan bien como las infusiones de proteínas standard después de un año, con el sangrado completamente eliminado en el 60% de los pacientes frente al 29% que recibieron infusiones. Pfizer continuará monitoreando la durabilidad y seguridad a largo plazo del tratamiento durante 15 años. La hemofilia afecta más a los varones. Se estima que la hemofilia B afecta a casi 4 de cada 100.000 hombres estadounidenses, mientras que la hemofilia A, un trastorno relacionado, afecta a 12 de cada 100.000.
