La FDA otorgó 19 subvenciones y dos contratos relacionados con enfermedades raras, incluida la ELA. Los proyectos involucran la financiación de más de u$s 38 millones durante los próximos 4 años. Los fondos apoyarán el desarrollo y la implementación de estudios clínicos, entre otros items.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU otorgó 19 nuevas subvenciones y dos nuevos contratos por más de u$s 38 millones en concepto de financiación durante los próximos cuatro años a efectos de apoyar ensayos clínicos y estudios de diferente naturalezaLa agencia dijo que dicha iniciativa tiene como objetivo avanzar en el desarrollo de productos médicos para tratar enfermedades raras como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). 

La FDA comunicó que recibió 33 solicitudes de subvenciones para ensayos clínicos. De ellos seleccionó 11 para recibir más de u$s 25 millones destinados a apoyar el desarrollo de productos para tratamientos que apunten a enfermedades raras. Siete de las partidas financianciarán estudios de cánceres raros, en su mayoría dirigidos a cánceres del cerebro y de los nervios periféricos. Ver Press Release FDA.

Mientras tanto, recibió 43 solicitudes de subvención para lo que se denomina historias naturales. Financiará ocho por un total de más de u$s 11 millones. Los estudios de historia natural observan de cerca cómo progresan enfermedades específicas con el tiempo. Varios de los estudios financiados buscarán caracterizar ciertos subgrupos dentro de una enfermedad, identificar nuevas medidas de resultados clínicos y biomarcadores, los que tienen el potencial de mejorar el standard de atención actual e informar el desarrollo futuro de fármacos, incluidas las terapias génicas.

Tres de los estudios de historia natural están relacionados con enfermedades neurodegenerativas raras, incluidas la ELA, la distrofia miotónica tipo 1 y la ataxia-telangiectasia. El estudio de ALS, parcialmente financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH), tiene el potencial de avanzar en el conocimiento existente de la historia natural de ALS, informar el desarrollo de medicamentos y posiblemente respaldar futuras decisiones regulatorias

Además, la agencia dijo que financió dos contratos relacionados con enfermedades neurodegenerativas raras. Un contrato, cofinanciado por los NIH, estudiará si una evaluación física de los pacientes con ELA, que generalmente se realiza en el consultorio de un profesional de la salud, se puede realizar de forma remota en el hogar para minimizar la carga de los pacientes. Esto podría permitir menores costos de ensayos clínicos, a la vez que alentar ensayos descentralizados, mejorando el acceso a los ensayos para pacientes en áreas rurales y entornos de atención médica para personas de bajos recursos.

El segundo contrato se trata de un análisis panorámico de los estudios de información de preferencia del paciente (PPI) centrados en dispositivos de interfaz cerebro-computadora (BCI). La FDA dijo que está específicamente interesada en los dispositivos BCI que se comunican con el cerebro y brindan a los pacientes que no pueden hablar ni moverse la capacidad de interactuar con sus familias y profesionales de la salud. El contrato revisará la literatura para determinar lo que ya se sabe en materia de dispositivos.

La FDA dijo que sigue comprometida con el apoyo a la investigación de enfermedades raras al proporcionar fondos críticos a los beneficiarios existentes y a alentar diseños de ensayos innovadores, colaboraciones entre las partes interesadas, participación temprana y continua de los pacientes, y uso de métodos innovadores además de la infraestructura establecida.

“Uno de los mayores obstáculos que enfrentan las personas que padecen enfermedades raras son las limitadas opciones de tratamiento actualmente disponibles”, dijo el comisionado de la FDA, Robert M Califf. “Desde el comienzo del Programa de subvenciones para productos huérfanos en 1983, ha facilitado la aprobación de más de 80 productos para enfermedades raras. A través de este y otros esfuerzos enfocados en enfermedades raras, la FDA continúa avanzando en el desarrollo y la evaluación de productos médicos seguros y efectivos que ayudan a abordar las necesidades no satisfechas de los pacientes”.

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