Isembyld de Scholar Rock se convirtió en el primer tratamiento aprobado por la FDA para combatir la pérdida muscular en la atrofia muscular espinal. Es el primer aval regulatorio para la compañía de Cambridge, Massachusetts.
La FDA autorizó la primera terapia dirigida a combatir la pérdida muscular en la atrofia muscular espinal (AME). A base de apitegromab-mstn, Isembyld de Scholar Rock es un producto inyectable indicado para adultos y pacientes pediátricos de 2 años en adelante que ya reciben un tratamiento dirigido al gen SMN2. Ver Press Release.
Es la primera aprobación regulatoria para la compañía de Cambridge, Massachusetts. El producto entra en un campo dominado por Spinraza de Biogen, la terapia génica Zolgensma de Novartis y Evrysdi, de administración oral, de Roche. Scholar Rock anunció previamente que utilizaría una planta de fabricación en Estados Unidos para Isembyld.
La AME es un trastorno genético que daña las neuronas motoras, provocando debilidad muscular progresiva y problemas de movimiento, respiración y deglución. Se estima que afecta a 1 de cada 10.000 nacidos vivos, y figura entre las principales causas genéticas de mortalidad infantil.
Está causada por un defecto en el gen SMN1. Cuando el gen falta o está mutado, el cuerpo no produce suficiente proteína SMN, esencial para la supervivencia de las neuronas motoras. Un gen de respaldo, el SMN2, suele producir una versión defectuosa de la proteína.
Las terapias actuales dirigidas al SMN2 corrigen este defecto para que el organismo pueda producir la cantidad de la proteína faltante y mantener vivas las neuronas motoras, pero muchos pacientes con una enfermedad más avanzada siguen experimentando limitaciones motoras importantes, incluida la capacidad de caminar o moverse de forma independiente.
Según la FDA, Isembyld es la primera terapia aprobada para la AME que aborda directamente la pérdida de masa muscular, complementando los tratamientos existentes para tratar un aspecto crítico de la enfermedad. Bloquea selectivamente la activación de la miostatina, una proteína que limita el crecimiento muscular, con el objetivo de aumentar la masa y la fuerza muscular.
La aprobación se basó en datos de fases avanzadas que demostraron que la terapia mejoraba significativamente la función motora en comparación con el placebo. Scholar Rock está probando el producto para preservar la masa muscular en casos de obesidad, compitiendo así con muchas empresas que desarrollan tratamientos con tal objectivo.
